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射频消融（RFA）是一种局部治疗手段，可靶向治疗实体肿瘤。与传统的外科手术切除相比，RFA对肝细胞癌（HCC）的治疗具有创伤小、并发症少的优势。目前，尚缺乏比较上述两种方法治疗直径＜4 cm早期HCC疗效差异的大规模循证医学研究。
早期肝细胞癌：射频消融与手术切除疗效相当
射频消融（RFA）是一种局部治疗手段，可靶向治疗实体肿瘤。与传统的外科手术切除相比，RFA对肝细胞癌（HCC）的治疗具有创伤小、并发症少的优势。目前，尚缺乏比较上述两种方法治疗直径＜4 cm早期HCC疗效差异的大规模循证医学研究。
我国第三军医大学西南医院肝胆金宝搏版本 者报告，对于＜4 cm、数目≤2个的早期HCC患者，RFA与手术切除治疗的3年复发率和生存率相似。
该研究纳入2004年12月至2007年10月间的168例早期HCC患者。患者被随机分入手术切除组（84例）和RFA组（84例）。
手术组患者第1、2、3年的生存率分别为96.0%、87.6%和74.8%，RFA组患者分别为93.1%、83.2%和67.6%，两组生存率无显著差异（P=0.339）。
多变量分析显示，在RFA术后，与病灶直径＜4 cm的早期肝细胞癌患者生存率相关的独立危险因素是肝脏不同部位的多发肿瘤[相对危险（RR）=3.853，P=0.018]及术前吲哚氰绿（ICG）水平（RR=3.544，P= 0.002）。
α1-抗胰蛋白酶缺乏症：干细胞+基因治疗或可实现靶向治疗
英国和法国学者报告，联合使用人诱导多能干细胞（hIPSC）和基因治疗技术可能为治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症患者提供自体移植所需的细胞。
研究者曾从PiZ α1-抗胰蛋白酶缺乏症患者体内分离出皮肤成纤维细胞，经重新编程，培育出疾病特异性人肝细胞样细胞，这些细胞有PiZ α1-抗胰蛋白酶缺乏症特征性的蛋白质错误折叠和细胞内聚合物形成。
研究者将采用基因工程技术所获得的锌指核酸酶与患者特异性hIPSC中的piggyBac载体结合，靶向治疗引起PiZ α1-抗胰蛋白酶缺乏症的遗传缺陷（Glu342Lys）。
该研究首次提供了一种有效的基因编码技术，它可恢复衍生肝细胞中α1-抗胰蛋白酶的正常结构、功能和分泌，且使目标hIPSC基因组中无外源性基因序列残留。
此外，将修正后的hIPSC源性肝细胞注射入肝损伤小鼠模型，证实上述细胞在体内中存在功能活性，且不会引起肿瘤形成。
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