依库珠单抗治疗儿科罕见病aHUS获准
9月23日，FDA批准Soliris（依库珠单抗）治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
9月23日，美国食品与药物管理局（FDA）批准Soliris（依库珠单抗）治疗一种罕见的慢性血液病——非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），该病可导致肾衰，并与死亡和卒中危险增加相关。
非典型HUS占所有溶血性尿毒症综合征病例的5%~10%。
Soliris是一种靶向治疗药物，通过抑制在aHUS中起作用的蛋白质发挥作用。FDA最初于2007年3月批准Soliris治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），该病是一种罕见的血液病，可导致患者失能和过早死亡。Soliris被归类为孤儿药（orphan drug）。
对于aHUS，目前没有FDA批准的其他治疗药物，当前标准治疗（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）的安全性和疗效，尚没有在良好的对照试验中进行过研究。
美国FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任理查（Richard Pazdur）说，“这是首个获准用于治疗这种致命性疾病的药物，首次批准将Soliris用于儿童”。
Soliris的安全性和有效性，在两项纳入37例aHUS成人和青少年患者的单组试验，以及一项纳入19例儿科病人和11例成年aHUS病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中，接受Soliris治疗病人的肾功能获得良好改善，包括对血浆疗法无反应的严重aHUS病人可停止透析治疗。接受Soliris治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS活动相关的血液参数的改善。
在用Soliris治疗的aHUS病人中，最常见的副作用包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心，上呼吸道和泌尿道感染，以及白细胞减少。
在Soliris新适应证获准的同时，对现存危险评价与减轻策略（REMS）也进行了扩展，以告知医务人员和病人关于已知的威胁生命的脑膜炎双球菌感染的危险。
Soliris将继续仅通过限制程序获取，处方医师必须加入一个注册程序，并对接受该药的病人提供用药指导。
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