干细胞基础研究及临床研究迅速发展          

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       2010年之绿色希望

　　生机勃勃的绿色，给人类带来对未来生活的憧憬。回顾2010年医学领域，春意盎然，干细胞治疗、基因治疗、新药上市前的临床试验及疫苗研制等方面取得了许多可喜的成绩，为医学界人士展现了一幅美好的画面。然而，任何一种先进的技术和理念，如果要最终转化为临床实践，都需要我们，甚至是几代人坚持不懈的努力和奋斗。本版为您展现一年来医学界的重要进展。

　　干细胞治疗：创造“再生”

　　2010年10月11日，美国亚特兰大谢泼德康复中心的医学人员启动了一项人类胚胎干细胞临床试验，研究入选了脊髓损伤时间≤14天患者10例，将人体胚胎中提取的胚胎干细胞注入患者脊柱内，以期细胞渗透至受损部位、修复受损脊神经，从而恢复截瘫患者的部分运动功能。英国伦敦大学学院再生医学梅森教授称，本次临床试验意味着“干细胞时代的黎明”已经到来。

　　干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞。根据干细胞的发育潜能分为：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

　　干细胞研究始于20世纪60年代，并在1999年度和2000年度被美国《科学》杂志评为世界十大进展之榜首。随着干细胞研究领域向深度和广度不断扩展，人们对干细胞的了解也更加全面，其临床应用前景日趋广阔。

　　2010年7月发表于《新英格兰医学杂志》的一项意大利研究显示，对于角膜损伤的患者，角膜缘干细胞治疗可使76.6%的患者眼睛获得透明、新生角膜上皮。在长达10年的随访期间，疗效保持稳定。

　　同年11月，英国一项干细胞治疗卒中的观察性研究（PISCES）显示，医务人员对1例老年男性卒中患者大脑病变部位注入低剂量神经干细胞（ReN001）后，患者恢复良好并已出院。

　　在今年7月召开的第14届亚太风湿病联盟（APLAR）会议上，伊朗学者报告的一项研究显示，骨髓间充质干细胞移植或可改善或逆转骨性关节炎的进程。对于急性肾衰、急性肺损伤、脓毒症和急性心肌梗死患者，间充质干细胞可减少器官损伤严重程度并促进其修复。

　　然而，尽管干细胞具有无限制自我更新能力、可分化成特定组织的细胞，但是目前我们对干细胞临床应用的认识还远远不够，在采用该技术进行治疗时，须十分谨慎。美国学者马太（Matthay）在一项关于干细胞治疗潜力的研究中指出，我们在干细胞临床试验前应重视患者选择、明确最佳移植途径、给药剂量和治疗时间，及评估临床试验的安全性。

　　基因序列：识别生命密码

　　2010年10月28日，英国《自然》杂志刊登了中美英等国科研机构发起的大型国际科研合作项目“千人基因组计划” 第一阶段分析成果，该研究获得了迄今最详尽的人类基因多态性图谱，并探索出研究基因多态性的新技术。英国桑格研究所专家德宾指出，该研究使大规模基因测序成为可能，标志着人类基因研究进入一个划时代的新阶段。

　　基因多态性是指在一个生物群体中两种或多种不连续的变异型或等位基因，即人与人之间的基因差异。不同个体之间仅小部分的基因组序列不同，而正是对上述差异的了解将有助于明确个体对疾病的易感性、对药物和环境因素的反应性。

　　2010年4月发表于《新英格兰医学杂志》的一项美国研究显示，全基因组测序可辨识患者与疾病相关的变异基因，并可提供相应诊疗信息。

　　同年5月，《柳叶刀》杂志也刊登了一项美国研究，该研究证实，全基因组测序可提供患者对药物反应的相关信息。研究者发现 ，全基因组测序可确定影响患者对常用药物反应性的63个基因变异。英国莱斯特大学的萨马尼（Samani）教授指出，目前多数冠状动脉疾病和2型188bet在线平台网址 等常见疾病的已知变异基因对个体化治疗的指导作用较小，上述研究最有意义的地方在于整合上述疾病的多项变异，因此，如果科研人员能够将上述发现转化为临床应用，指导疾病的个体化防治，则将推动医学临床实践的发展。

　　然而，由于目前基因测序研究需要全球性合作、多行业参与、多技术支持，全基因测序花费仍较高，以及基础研究的成果转化工作任务艰巨，故全基因组测序的研究成果与预测患者的疾病风险等的临床应用之间还有一定的差距，这将是全球学者共同面临的挑战。

　　新药研发：改善患者转归

　　一种理想的药物应在提供良好疗效的同时具备较好的安全性。对于许多慢性疾病的治疗，新药开发及临床应用将改善患者转归。今年，在HIV、骨质疏松及慢性肾脏病治疗等方面，一些药物的临床前试验结果令人振奋，为我们展现了疾病治疗的美好前景。

　　2010年11月，美国肾脏病年会公布的一项研究显示，抗氧化炎症调节因子（Bardoxolonemethyl）可逆转慢性肾脏疾病（CKD）进展，治疗组患者肾功能改善显著，且其对药物耐受性良好。美国学者帕格拉指出，目前治疗方法只能延缓、但不能逆转肾脏病进展，此项研究则令人振奋，该药可能改变CKD治疗方法，为患者带来新的希望。

　　同年9月《科学》杂志发表的一项研究显示，一种内含抗HIV药物替诺福韦(tenofovir)的阴道凝胶是一种有前途的可减少妇女HIV感染的安全有效的方法。替诺福韦凝胶使用率较高者（使用率>80%）HIV感染发生率较对照组降低54%，使用率为50%~80%的妇女HIV感染发生率较对照组降低38%，使用率<50%的妇女HIV感染发生率较对照组降低28%。上述研究被《科学》杂志评为2010年度最具突破性的研究之一。世界卫生组织艾滋病部门领导人之一戈特弗里德（Gottfriend）指出，该研究结果非常令人鼓舞，是第一次能让妇女自己掌握主动权的一种预防手段。

　　2010年医学进展大事记

　　2月4日《新英格兰医学杂志》

　　英国学者报告了一项短疗程口服克拉屈滨的Ⅲ期试验结果，该研究历时96周，结果显示，克拉屈滨片剂治疗显著降低复发性多发性硬化患者96周内的复发率、残疾进展危险和疾病活动性。

　　4月9日《科学》杂志

　　上海瑞金医院 的一项关于三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞性白血病（APL）分子机制的最新研究证实，癌蛋白PML-RARα是砷剂治疗APL的直接药物治疗靶点。

　　6月10日《新英格兰医学杂志》

　　复旦大学的一项研究证实，Vangl2基因突变可致头部神经管畸形（NTD）。该研究为进一步全面、完整研究Vangl2基因对NTD产生的遗传效应，系统研究人类神经管畸形发生的分子机制奠定了基础。

　　8月《科学》杂志

　　美国一项研究显示，人类免疫缺陷病毒（HIV-1 ）感染者血清中存在交叉反应中和抗体（NAb），其中的1对抗体可中和90%以上HIV-1，论文发表于《科学》[Science 2010，329（5993）：856] 杂志8月刊。

　　10月29日~11月2日AASLD年会

　　第61届美国肝脏研究学会（AASLD）年会上，公布了两种专门针对丙型肝炎病毒（HCV）研制的小分子蛋白酶抑制剂（boceprevir和telaprevir）Ⅲ期临床试验结果，提示小分子蛋白酶抑制剂比现有治疗具有更高的治愈率，该结果使之距临床应用更近一步。

　　11月23日《新英格兰医学杂志》

　　美国一项研究显示，对于男同性恋人群，恩曲他滨和替诺福韦作为暴露前预防药物可显著降低HIV感染发生率，提示暴露前口服预防药物与预防效果关联密切。