● 美国是最早建立罕见病和罕见病用药管理制度国家，1983年通过了《孤儿药品法案》(Orphan Drug Act)。法规的一些关键点包括：

　　–基金资助：在1983-1997年之间共有350项研究得到约1亿美元的资助；

　　–药品审批快速通道程序：FDA为罕见病用药的注册提供快速通道程序(缩短等待时间，减少注册费用); 据统计，到1994年9月底，罕用药平均审批时间为13个月，而非罕用药为23个月；

　　–减税：临床研究费用的50%可用于抵税，限期为15年，剩余的50%可以用于减税，总的税收减免可达临床研究总费用的70%；

　　–市场独占权：为研发罕见病的药品的药厂提供7年的市场独占权(除非新的药品是同种罕见病更好的临床治疗选择)；

　　–政府指导：FDA提供临床前及临床试验指导以帮助罕见病用药的顺利注册；

　　–减免临床研究：在罕用药被批准之前，可以申请进行治疗性应用。罕见病病人在该药品上市前可自愿参加用药的试验研究。

　　● 除通过相应的法律法规外，美国还设立了罕见病办公室，孤儿药产品理事会和孤儿药产品研发办公室

　　● 1993 年日本也正式实施了《罕见病用药管理制度》，以鼓励罕见病用药的开发。其优惠措施如下：

　　–基金资助：罕见病用药研究的全过程，从临床前试验到临床试验，均可享受基金资助。基金用于支付试验和研究的直接成本，总额不超过研究总费用的50%，时间为3年。

　　–减税：日本减税的数额为扣除资助基金后罕见病用药开发全部费用的6%，但是不能超过公司税的10%。但从1999年开始，政策更加优惠。如果当年总研究费用超过过去5年中3年的年总研究费用平均值，当年总研究费用的15%可从公司税中减免，最高达公司税的 12%。

　　–优先审批权：日本明确规定罕见病用药享有优先审批权，而且会加快审评速度。1997年统计显示，非罕见病用药平均审批时间为近40个月，而罕见病用药则平均为20.8月。 

　　–延长药品再审查时间：药品再审查时间延长至10年，医疗器材延长至7年。在此期间，实际上该药拥有市场独占权。

　　–国家健康保险(NHI)药物价格优惠：NIH药物价格是由政府制定用于决定医疗保险支付给医疗机构或患者的费用,对于罕见病用药可以在计算价格的基础上可再加10％。