心血管疾病是全球范围内导致死亡的主要原因之一，而随机临床试验(RCTs)作为评估心血管疗法有效性和安全性的“金标准”，在推动心血管医学进步中发挥着关键作用。然而，传统的RCTs面临着诸多挑战，包括高昂的成本、漫长的试验周期以及受试者群体的多样性不足等。近年来，随着人工智能(AI)技术的飞速发展，其在医学领域的应用逐渐受到关注。AI技术不仅能够自动化处理大量数据，还能在临床试验的设计、患者筛选、结果分析等环节发挥重要作用。

        近期，JACC杂志发表了一篇题为“Artificial Intelligence in Cardiovascular Clinical Trials”的综述，系统探讨了AI在心血管临床试验中的应用潜力、面临的挑战以及未来的发展方向。文章不仅总结了当前AI技术在心血管临床试验中的应用现状，还深入分析了其设计框架、实施过程，并指出了该领域存在的研究空白和困境。

        内容概述

        试验设计：AI助力高效试验设计

        AI技术在心血管临床试验设计中的应用主要体现在通过模拟试验结果，帮助研究者选择更合适的纳入标准，从而提高试验的效率和结果的普适性。例如，通过分析电子健康记录(EHRs)数据，AI工具可以预测不同纳入标准下的治疗效果，为试验设计提供数据支持。这种模拟试验不仅能够减少试验的样本量需求，还能提高试验结果的可靠性。在肿瘤学领域，Trial Pathfinder AI工具通过使用EHRs数据和逆概率加权(IPW)技术，成功模拟了多种纳入标准下的试验结果，显示出更广泛的纳入标准能够加速受试者招募并提高结果的普适性。

        患者筛选：精准识别潜在受试者

        AI技术在患者筛选方面具有显著优势。传统的患者筛选方法依赖于人工审查电子健康记录，耗时且容易出错。而AI技术能够快速、准确地从大量EHRs中识别出符合试验条件的潜在受试者。例如，RECTIFIER工具利用生成式预训练变换器(GPT)和检索增强生成技术，对潜在受试者的EHRs数据进行评估，其筛选结果与专家临床医生的判断一致率高达98%～100%，且成本极低。这种高效的筛选方法不仅能够显著减少筛选工作量，还能提高受试者招募的速度和质量。

        知情同意：提升知情同意效率与质量

        AI技术在知情同意环节的应用主要体现在通过交互式聊天机器人提高知情同意的效率和质量。与传统的人工知情同意相比，聊天机器人能够以更通俗易懂的语言向受试者解释试验内容，并根据受试者的理解程度调整语言和互动方式。例如，在一项儿科研究中，使用聊天机器人进行知情同意的受试者完成时间更短，且在测试中对研究内容的理解程度与传统知情同意的受试者相当。此外，聊天机器人还能够提供24小时不间断的服务，进一步提高了知情同意的便利性和效率。

        临床终点判定：提高判定效率与一致性

        AI技术在临床终点判定环节的应用能够显著提高判定的效率和一致性。例如，在INVESTED试验中，研究者开发的自然语言处理(NLP)模型对心力衰竭住院的判定与人类临床事件委员会(CEC)的判定结果一致率达到87%，且通过在多中心环境中进行外部验证，进一步证明了该模型的泛化能力。这种自动化的判定方法不仅能够减少人工判定的主观性，还能显著缩短判定时间，提高试验的整体效率。

        影像解读：即时、准确的影像学评估

        AI技术在影像解读方面能够快速、准确地解读心血管影像，为临床试验提供即时的影像学评估。例如，深度学习模型在超声心动图中能够准确测量左心室射血分数等参数，其测量结果与人工解读相比具有更高的准确性和一致性。此外，AI技术还能够通过分析可穿戴设备收集的大量生理数据，发现新的数字生物标志物，为临床试验提供更丰富的数据支持。例如，通过分析智能手机的全球定位系统(GPS)数据，研究者可以确定患者是否前往诊所或医院就诊;通过语音分析工具，可以远程识别心力衰竭患者的肺部充血情况。

        结果分析与传播：加速研究结果的发布和传播

        AI技术在结果分析和传播方面能够快速生成学术论文草稿，加速研究结果的发布和传播。例如，生成式预训练模型能够根据输入的数据生成高质量的论文草稿，显著减少了研究者撰写论文的时间和工作量。此外，AI技术还能够通过自动化分析和报告生成，进一步提高研究结果的透明度和可读性。然而，研究也指出，AI技术在心血管临床试验中的应用存在一定的风险和挑战。例如，AI模型可能存在数据集偏移问题，导致模型在不同数据环境下的表现不稳定;AI技术可能放大对少数群体的偏倚，影响试验结果的公平性和可信度;此外，患者数据的隐私保护也是AI应用中需要重点关注的问题。

        总结

        本综述全面评估了AI在心血管临床试验全生命周期中的应用机会、潜在风险以及监管框架。通过系统梳理AI技术在试验设计、患者筛选、知情同意、临床终点判定、影像解读以及结果分析和传播等环节的应用现状和前景，该综述为心血管临床试验的优化提供了新的思路和方法，推动了AI技术在心血管医学中的合理应用。

        AI技术在心血管临床试验中的应用具有巨大的潜力，能够显著提高试验的效率、准确性和普适性。然而，AI技术的应用也面临着数据集偏移、偏倚放大和隐私保护等挑战。因此，在将AI技术应用于心血管临床试验时，必须谨慎行事，确保AI模型的准确性、可靠性和公平性，并在AI技术的辅助下，保持人类研究者的监督和参与，以确保试验结果的有效性和安全性。

        参考文献

        CUNNINGHAM JW, ABRAHAM WT, BHATT AS, et al. Artificial intelligence in cardiovascular clinical trials[J]. J Am Coll Cardiol,2024;84(20):2051-2062. DOI: 10.1016/j.jacc.2024.08.069.