24年来II型MHC缺陷患者造血细胞移植预后的变化情况
在现代造血细胞移植中，II型MHC缺陷患者的移植存活率有了显著提高,II型MHC表达缺陷患者HCT后的长期健康结果良好
在现代造血细胞移植中，II型MHC缺陷患者的移植存活率有了显著提高
II型MHC表达缺陷患者HCT后的长期健康结果良好
摘要：
II型主要组织相容性复合体(MHC)缺陷是一种罕见的可危及生命的原发性复合性免疫缺陷病。造血细胞移植(HCT)仍是唯一可治愈该病的方法，但目前移植物的存活率较差。
研究人员分析了1995年-2018年在其中心进行首次HCT治疗的25位患者的预后结局。确诊的中位年龄是6.5个月(范围：出生-7.5岁)。移植时的中位年龄为21.4个月(范围：0.1-7.8岁)。供体来源有匹配的家人(MFD，6位)、非亲缘供体(UD，12位)和单倍体相合的供体(HID，7位)。外周血干细胞(PBSC)是68%的患者的干细胞来源。84%的患者以曲硫平为基础进行调节化疗;84%的患者接受阿仑单抗(14例)或ATG(8例)血清治疗。
中位随访2.9年，总体存活率(OS)从2008年以前的33%(95% CI 46-68%;6例)升高至2008年以后的94%(66-99%，19例;p=0.003)。对于2008年以后的HCT，供体为MFD或UD时，受体的OS达到100%，供体为HID时，受体的OS为85%。无III-IV级急性或慢性移植物抗宿主病(GvHD)。最新的供体髓系和淋巴细胞嵌合度均达到了100%。抑制后存活患者的最新CD4+ T-淋巴细胞数量显著低于移植后对照组。所有幸存者均已停止补充免疫球蛋白，并对破伤风和流感嗜血杆菌产生了保护性的疫苗反应。无明显感染或自身免疫事件发生。
综上所述，该中心移植策略显著改善了II型MHC缺陷患者的预后。
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