eculizumab阻断补体激活明显改善高TA-TMA风险患者HSCT后的存活率
对于高TA-TMA风险的HSCT受体来说，eculizumab是一种有效的治疗策略，可提高患者术后1年的存活率。在eculizumab治疗开始时，高sC5b-9水平的个体对治疗的反应率更低，需要更大的药物剂量。
对于高TA-TMA风险的HSCT受体来说，eculizumab是一种有效的治疗策略，可提高患者术后1年的存活率。
在eculizumab治疗开始时，高sC5b-9水平的个体对治疗的反应率更低，需要更大的药物剂量。
摘要：
补体过度激活是具有移植相关血栓性微血管病变(TA-TMA)的进行HSCT移植治疗患者的高危特征，未进行治疗的患者预后不良。在本文中，研究人员总结了他们采用补体阻滞剂eculizumab治疗了64例高TA-TMA和多器官损伤风险的接受HSCT治疗的儿科患儿的经验。
在研究人员既往报道的具有高TA-TMA风险特征的、既往未治疗过的患者，HSCT后1年的生存率仅为16.7%，而具有相同风险的患者，采用eculizumab治疗的患者的HSCT后1年的生存率升高至66%。有反应的患者从采用PK/PD指导的短程但强化的eculizumab治疗中获益，平均需要11剂量的eculizumab(IQR 7-20)。中位66天(IQR 41-110)时，因TA-TMA消退而终止治疗。
在治疗开始时，通过血sC5b-9升高检测的补体激活增强的个体更不容易对治疗产生反应，往往需要更大剂量的eculizumab。肠道出血的患者eculizumab的清除速率最快，需要更多剂量的eculizumab，1年存活率也更低(44% vs 78%，p=0.01)。
超过70%的幸存者在长期随访过程中出现蛋白尿。存活者中GFR恢复最好的是比HSCT前GFR中位数低20% (IQR 7.3-40.3%)。
总而言之，用eculizumab阻断补体是高TA-TMA风险患者的有效治疗方法，但部分重症患者缺乏完整的应答机制，提示我们还需要开发早期干预策略，寻找更多的靶向性内皮损伤途径。
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