AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
腺病毒（AAV）介导基因治疗是一种极具潜力的A型血友病治疗手段。近日研究人员公布了单次AAV5-hFVIII-SQ疗法的长期有效性和安全性数据。
腺病毒(AAV)介导基因治疗是一种极具潜力的A型血友病治疗手段。近日研究人员公布了单次AAV5-hFVIII-SQ疗法的长期有效性和安全性数据。
15例严重A型血友病患者参与研究，患者每分升VIII因子水平≤1 IU。接受不同剂量AAV5-hFVIII-SQ单次输注，考察持久疗效、长期安全性、临床及生物学结果。研究人员评估了VIII因子水平，出血事件年化率，预防性VIII因子使用，安全性，表达动力学和AAV转导的生物标志物，随访持续3年。
治疗后3年， 2名参与者(1名每公斤接受6×1012VG剂量，1名接受2×1013VG剂量)的VIII因子表达低于每分升1IU，7名参与者(每公斤接受6×1013VG)VIII因子表达中位值为每分升20IU;年化出血事件的中位数为0，外源性因子VIII的中位使用从每年138.5次减少到0次。这7名患者中的靶关节出血事件显著降低， 12个月内平均发生2次以下。输注2年后，6名参与者(4×1013VG/公斤剂量)的VIII因子表达中位值为每公升13IU，出血事件年化率为0，VIII因子中位使用量从每年155.5次输注减少到0.5次。6个参与者中有5位的靶关节出血得到了解决。在肝功能试验中未观察到抑制剂形成、血栓形成、死亡或持续性变化。
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗。
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