白血病新药！安斯泰来二代FLT3抑制剂Xospata获欧盟批准，单药治疗FLT3突变复发/难治AML
日本药企安斯泰来(Astellas)近日宣布，欧盟委员会(EC)批准靶向抗癌药Xospata(gilteritinib)，该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变(FLT3mut+)的复发性或难治性(药物难治)急性髓性白血病(AML)成人患者。Xospata有望改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。
日本药企安斯泰来(Astellas)近日宣布，欧盟委员会(EC)批准靶向抗癌药Xospata(gilteritinib)，该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗携带FLT3突变(FLT3mut+)的复发性或难治性(药物难治)急性髓性白血病(AML)成人患者。Xospata有望改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。
AML是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄的增长而增加。在欧盟，每年AML的发病率为3.7/100000，估计有18400人被诊断出患有AML。AML与多种基因突变有关。
此次批准，基于III期ADMIRAL试验的结果，该试验调查了Xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性FLT3mut+AML患者的疗效和安全性。结果显示，与接受挽救性化疗的患者相比，接受Xospata治疗的患者总生存期(OS)显著延长(中位OS：9.3个月 vs 5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004)。接受Xospata治疗的患者一年生存率为37%，而接受挽救性化疗的患者一年生存率为17%。
Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。
Xospata是通过与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。在美国、日本、欧盟，Xospata均被授予了孤儿药资格，在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。
Xospata于2018年10月中旬率先在日本获得批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性(药物难治)AML成人患者的治疗。此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂，同时也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。
值得一提的是，2017年4月，诺华的靶向抗癌药Rydapt(midostaurin)获FDA批准，治疗FLT3突变阳性新诊AML成人患者。此次批准，使Rydapt成为全球首个一线治疗FLT3突变阳性AML的靶向药物。
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