Blood：抗CD117抗体可同时清除正常的和异常的造血干细胞！
抗CD117抗体可同时清除正常的和异常的造血干细胞！
抗CD117抗体可抑制并清除正常人HSCs。
在MDS异种移植模型中，抗CD117抗体可清除人MDS细胞，促进正常人HSCs的移植。
摘要：
骨髓增生异常综合征(MDS)是一种克隆性疾病，可导致无效造血，并与转化成急性白血病的风险增加相关。MDS起源于造血干细胞(HSCs);因此，成功清除MDS HSCs是所有治疗方案的核心部分。
但是，目前的治疗措施，包括异基因造血干细胞抑制(HCT)，均不能消除引发疾病的MDS HSCs，使得治愈可能性低、复发率高。在本研究中，研究人员发现结合细胞表面CD117(c-Kit)的单克隆抗体(mAbs)可靶向清除人HSCs。研究人员发现，抗人CD117 mAb，SR-1，在体外可抑制正常脐带血和骨髓的HSCs。而且，SR-1和临床级人源化的抗人CD117mAb，AMG191，在可清除正常的HSCs和MDS HSCs。抗CD117 mAb还可促进正常供体人HSCs在MDS移植小鼠模型中的移植，恢复正常的造血，并根除侵袭性病理性MDS细胞。
本研究首次证明了抗人CD117 mAbs可作为新的治疗方法来根除MDS HSCs，增强异基因HCT的治疗效果。除此之外，研究人员还为这些抗体制剂的应用奠定了基础，不仅可用于治疗MDS，还可用于治疗其他多种可采用移植治疗的HSC来源的血液和免疫系统疾病。
原始出处：
Wendy W. Pang，et al.Anti-CD117 antibody depletes normal and myelodysplastic syndrome human hematopoietic stem cells in xenografted mice.Blood 2019 ：blood-2018-06-858159; doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-06-858159
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