JCO：达沙替尼治疗慢性粒细胞白血病慢性期儿童患者
慢性粒细胞白血病慢性期(CML-CP)儿童患者需要有效安全的治疗方案。达沙替尼获得批准用于治疗CML-CP成人和儿童患者。一项Ⅰ期试验确定了费城染色体阳性(Ph+)儿童白血病患者适宜的剂量。CA180-226/NCT00777036是一项Ⅱ期临床试验，纳入18岁的接受达沙替尼治疗的患者。JCO近期发表了一篇文章，报道了该试验的结果。 该试验共有3个队列：1)伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP，2
慢性粒细胞白血病慢性期(CML-CP)儿童患者需要有效安全的治疗方案。达沙替尼获得批准用于治疗CML-CP成人和儿童患者。一项Ⅰ期试验确定了费城染色体阳性(Ph+)儿童白血病患者适宜的剂量。CA180-226/NCT00777036是一项Ⅱ期临床试验，纳入<18岁的接受达沙替尼治疗的患者。JCO近期发表了一篇文章，报道了该试验的结果。
该试验共有3个队列：1)伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP，2)伊马替尼耐药/不耐受，处在加速期/急变期的CML或Ph+急性淋巴细胞性白血病(n=17)，3)新诊断的CML-CP，接受片剂或粉末或口服混悬剂治疗。伊马替尼耐药/不耐受患者主要细胞遗传学反应>30%，新诊断患者完全细胞遗传学反应(CCyR)>55%为具有临床意义。研究结果表明，113例CML-CP患者中，14例为伊马替尼耐药/不耐受患者，61例为新诊断患者且在分析时依然接受治疗。伊马替尼耐药/不耐受组主要细胞遗传学反应>30%在3个月达到。新诊断CML-CP组在6个月达到CCyR>55%。伊马替尼耐药/不耐受组12个月CCyR和主要分子反应分别为76%和41%，新诊断CML-CP组分别为92%和52%。伊马替尼耐药/不耐受和新诊断CML-CP组48个月无进展生存率分别为78%和93%。未发现达沙替尼相关的胸腔或心包积液，肺水肿或肺动脉高压。4%的患者出现骨生长和发育。
文章最后认为，达沙替尼是儿童CML-CP安全有效的治疗手段。一线或二线达沙替尼治疗反应早期达到，且可以观察到深层次的分子反应。达沙替尼在儿童患者中的安全性与成人患者相似。
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