南开大学自主研发抗脑胶质瘤药物获美药监局“孤儿药”认定
记者 22 日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时 8 年攻关的编号为 ACT001 的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病药物 (即：孤儿药) 的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。
记者 22 日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时 8 年攻关的编号为 ACT001 的抗脑胶质瘤药物，日前获得美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病药物 (即：孤儿药) 的资格认定，成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一，也是目前为止天津首个获美“孤儿药”认定的准药品。
“孤儿药”(Orphan Drug Disignation) 是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。美国食品药品管理局对“孤儿药”的认定，意味着该药物在美国将享受评审、临床试验、市场投入等环节享受特殊支持。
据陈悦教授团队工作人员介绍，该团队于今年 9 月下旬向美国食品药品管理局提交了“孤儿药”认定的申请。申请内容包括了 ACT001 在澳大利亚临床 1 期的试验结果。团队预期将于申请提交后的 90 天内收到 FDA 的批复。事实上，只用不到 2 个月的时间就获得 FDA 的批准。
FDA 官方网站的公开信息显示，ACT001“孤儿药”认定申请的批准日期为 11 月 8 日，药品适应症为“Glioblastoma Multiforme”，即多形性胶质母细胞瘤，占胶质母细胞瘤的绝大多数。网站显示认定状态成为“Designated”，即已认定。
ACT001 提前获得 FDA 的“孤儿药”资格认定，意味着 ACT001 在美国的临床申报与试验，将获得 FDA 一揽子的优惠政策，包括快速评审通道、临床试验周期缩短等等。如果该药物未来能够成功上市，还将在美国享受税收减免以及 7 年保护期等优惠政策。
“FDA‘孤儿药’的认定，意味着 ACT001 的原创性得到了 FDA 的认可。”陈悦透露，目前他们还没有获得“孤儿药”用途的上市批准，这需要通过后续的临床试验及其相应的评审，才有望获得，预计明年启动澳大利亚与美国多形性胶质母细胞瘤的临床 2 期试验。
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