Syros 全球首创白血病药 SY-1425 获孤儿药认定
8 月 21 日，美国专注于控制疾病驱动基因表达的生物制药公司 Syros Pharmaceuticals 表示，美国 FDA 已将孤儿药认定授予公司在研药物 SY-1425 用于急性髓性白血病(AML)的治疗。SY-1425 是一款口服的全球首创的视黄酸受体 -α(RARα)激动剂，目前正处在用于基因驱动的 AML 及骨髓增生异常综合征(MDS)亚群患者治疗的临床 2 期阶段。
8 月 21 日，美国专注于控制疾病驱动基因表达的生物制药公司 Syros Pharmaceuticals 表示，美国 FDA 已将孤儿药认定授予公司在研药物 SY-1425 用于急性髓性白血病(AML)的治疗。SY-1425 是一款口服的全球首创的视黄酸受体 -α(RARα)激动剂，目前正处在用于基因驱动的 AML 及骨髓增生异常综合征(MDS)亚群患者治疗的临床 2 期阶段。
Syros 公司首席医学官 David A. Roth 博士表示：“AML 的治疗仍然具有很大的临床未满足需求，许多患者缺乏有效的治疗选择。我们认为 SY-1425 能够为亚群 AML 患者(其疾病由 RARA 或 IRF8 基因的过表达驱动)带来有意义的临床获益。收到孤儿药认定是 SY-1425 开发进程的里程碑事件。对进行中临床 2 期研究的持续进展我们感到满意，我们会在今年第四季度公布该研究的最初试验数据。”
美国 FDA 孤儿药产品研发办公室的孤儿药认定是给予那些用于美国患者人数少于 20 万的罕见性疾病治疗的药物。孤儿药认定可以获得某些开发或市场优势：在药物批准后拥有 7 年之久的市场独占权，在临床研发阶段给予临床研究减税等政策以及 FDA 药物注册费用的免除。
Syros 公司利用自己的基因控制平台，找到了具有 RARA 或 IRF8 基因超级增强子的 AML 及 MDS 亚群患者。Syros 公司发现了与这些超级增强子相关的专利化生物标记物。这些超级增强子被认为是驱动了 RARA 或 IRF8 基因的过度表达，锁定不成熟的、未分化及增值阶段的细胞，从而致病。临床前研究显示，SY-1425 可以促进 RARA 或 IRF8 基因高表达 AML 细胞的区分，抑制肿瘤生长，延长源自 RARA 高表达 AML 患者的异种移植模型的生存。Syros 公司估计大约有三分之一的 AML 和 MDS 患者具有 RARA 和 IRF8 标记物其中之一，或兼有之。
SY-1425 在进行中的临床 2 期研究评估了 SY-1425 单独用药用于 4 种 AML 及 MDS 患者人群治疗的安全性和有效性;或与标准疗法阿扎胞苷联用，用于新确诊的不适于接受标准化疗治疗的 AML 患者的治疗研究。所有入组的患者均通过生物标记物进行选择，均具有 RARA 或 IRF8 基因的高表达。其他的临床试验细节请参考登记号为 NCT02807558 的临床研究页面。
Syros 制药公司除拥有临床 2 期阶段的用于 AML 或 MDS 亚群患者治疗的选择性 RARα激动剂 SY-1425 外，产品线中还有选择性 CDK- 7 抑制剂 SY-1365，该药物处在临床 1 期阶段，用于晚期实体瘤(包括三阴性乳腺癌、小细胞肺癌和卵巢癌)的治疗。公司拥有在药物发现、临床开发及商业化领域经验丰富的领导团队。
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