Blood：Moxetumomab Pasudotox对儿童难治性/复发ALL的治疗效果和安全性。
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2017-08-11
导读
对于难治性/复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿，开发新的治疗方案需要克服耐药性。Moxetumomab Pasudotox是重组抗CD22免疫毒素。
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复发ALL
对于难治性/复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿，开发新的治疗方案需要克服耐药性。Moxetumomab Pasudotox是重组抗CD22免疫毒素。
在多个医疗中心，进行I期临床试验，研究Moxetumomab Pasudotox用于儿童、青少年和成人ALL患者的最大耐受累积剂量(MTCD)，并评估其安全性、疗效、药物代谢和免疫原性。
Moxetumomab Pasudotox 5-50ug/kg 两天一次(QOD) 30min内静滴，21天一疗程，在队列A和B中，一疗程用6次药;在队列C中，一疗程用10次药。队列B和C，应用地塞米松预防毛细血管渗漏综合征(CLS)。最常见的治疗相关的副作用是可逆性的体重增加，肝转氨酶升高和低蛋白血症。
两个接受6剂30ug/kg QOD的患者出现剂量限制性CLS。联合使用地塞米松可以预防进一步发生剂量限制性CLS。14个接受6剂50ug/kg QOD的患者中有6位患者超过最大耐受累积剂量时，出现溶血性尿毒症综合征(HUS)、血栓性微血管病(TMA)或HUS类似性事件。11位接受10剂40ug/kg的患者超过MTCD，其中2位发生。
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