Blood：卢索替尼治疗对羟基尿素有耐药性的原发性血小板增多症的效果。
治疗高危的原发性血小板增多症(ET)需要治疗血小板增多和疾病相关症状，并且，还要考虑发生血栓、出血、进展成骨髓纤维化和白血病的风险。对羟基尿素(HC)有耐药性或抗性的ET患者预后差。
治疗高危的原发性血小板增多症(ET)需要治疗血小板增多和疾病相关症状，并且，还要考虑发生血栓、出血、进展成骨髓纤维化和白血病的风险。对羟基尿素(HC)有耐药性或抗性的ET患者预后差。
MAJIC是一个对比卢索替尼和最佳治疗方案(BAT)治疗对HC有耐药性或抗性的ET和真性红细胞增多症患者的疗效的随机化II期临床试验。本文对MAJIC-ET的研究结果进行汇报。在该研究中，意向治疗人群中有58位和52位患者分别随机接受卢索替尼或BAT治疗。
治疗1年内出现完全有效的情况，在接受卢索替尼治疗的患者中有27位(46.6%)，在接受BAT治疗的患者中有23位(44.2%)，两组之间无统计学差异。在2年内，血栓、出血和进展的风险亦无明显差异，但一些疾病相关症状在接受卢索替尼治疗的患者出现的概率比接受BAT治疗的患者中出现的概率要高。
分子反应非常罕见：在CALR阳性卢索替尼治疗的患者中有两个完整的分子反应(CMR)和一个部分分子反应(PMR)。一位CMR患者进展成骨髓纤维化，可能是因为ET患者中不同克隆的出现引起CMR相关问题。卢索替尼治疗组中出现19% & 0%的3 & 4级(重度&极重度)贫血，BRT治疗组中没有;卢索替尼组出现5.2% & 1.7%的 3 & 4级血小板减少，BRT组则没有。两组之间终止治疗或改变治疗方式的比例相当。
MAJIC-ET试验提示卢索替尼不适合用于ET的二线治疗。
原始出处：
Claire N.Harrison，Adam J.Mead，et al.Ruxolitinib versus best available therapy for ET intolerant or resistant to hydroxycarbamide in a randomized trial.Blood.August 09，2017.https：//doi.org/10.1182/blood-2017-05-785790
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