Tucatinib 治疗脑转移乳腺癌获 FDA 认定
美国临床阶段生物制药公司 Cascadian Therapeutics 表示，公司在研 HER2 高选择性口服小分子激酶抑制剂 Tucatinib 已被美国 FDA 授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。
美国临床阶段生物制药公司 Cascadian Therapeutics 表示，公司在研 HER2 高选择性口服小分子激酶抑制剂 Tucatinib 已被美国 FDA 授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。
哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院 Eric P. Winer 博士称，HER2 阳性转移性乳腺癌患者中，约有 50% 的患者会出现脑部转移，这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。
Winer 的同事，Nancy U. Lin 博士补充道，目前，脑转移乳腺癌患者的治疗仍然非常棘手，我们迫切需要新的有效的治疗手段。
Cascadian Therapeutics 公司 CEO 兼总裁 Scott Myers 表示：“HER2 阳性的转移性乳腺癌患者的治疗，现在仍有很大的未满足的空间，其中也包括已经出现脑转移的患者，很明显，现在迫切需要新的治疗方法。Tucatinib 的开发将是对目前棘手的治疗手段的有效补充。我们正在进行中的被称为 HER2CLIMB 的 Tucatinib 的注册临床研究，入组了各种类型的脑转移患者，包括未经治疗的、之前接受治疗疾病稳定的或出现了进展的患者。大约有一半的 HER2CLIMB 研究患者在试验开始的时候出现了脑转移，这将帮助我们获得具有统计学意义的亚组数据。我们对正在进行中的 Tucatinib 与卡培他滨和 / 或曲妥珠单抗联用的临床 1b 期研究的结果感到倍受鼓舞，结果显示，在脑转移 HER2 阳性乳腺癌患者中具有 42% 的应答率。
FDA 的孤儿药认定是授予那些在治疗、诊断或预防罕见疾病(发病患者不超过 20 万)方面具有临床安全及有效潜力的治疗手段。孤儿药地位的获得，将会额外获得开发激励，包括税费减免、处方药使用者费用免除以及上市后 7 年的市场独占权。
Tucatinib 是一款可口服的， HER2 高效及高选择性酪氨酸激酶抑制剂，对 EGFR 没有明显的抑制。EGFR 的抑制则可能会出现皮疹或腹泻这样的严重毒副作用。 Tucatinib 无论是单药使用还是与化疗或是其他 HER2 靶向药物(Trastuzumab)联用均具有良好的活性，且正在进行中的研究已经证实了药物联用具有协同治疗效果。HER2 是在多种癌症类型(包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌)均会过表达的生长因子受体，HER2 介导了细胞的生长、分化及存活。出现 HER2 过表达的肿瘤相比 HER2 阴性类型，往往恶性程度较高，患者总生存率不佳。
相关文章
评论
我要跟帖
.jpg)
