英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布一份最终评估决定 (FAD)，推荐将美国制药公司 Incyte 的靶向抗癌药 Iclusig(ponatinib，泊那替尼)用于英国国家卫生服务系统(NHS)，作为一种常规治疗药物，用于慢性髓性白血病(CML)患者的治疗。

        具体为：(1)针对第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI，如百时美施贵宝的 Sprycel [商品名：施达赛，通用名：dasatinib，达沙替尼] 或诺华的 Tasigna [商品名：达希纳，通用名：nilotinib，尼洛替尼])产生耐药的慢性期、加速期、急变期 CML 成人患者;(2)对第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI，如 Sprycel 或 Tasigna)不耐受并且后续治疗不适合采用第一代 TKI(诺华的 Gleevec [商品名：格列卫，通用名：imatinib，伊马替尼])治疗的的慢性期、加速期、急变期 CML 成人患者;(3)携带 T315I 突变的 CML 成人患者。

        针对 NICE 这一决定，Incyte 公司英国总经理 Mark Tanner 表示，在过去的 4 年时间里，该公司与 CML 社会团体通过不懈地努力，终于使 NICE 重新考虑对 Iclsig 的最初审查决定，该公司很高兴 NICE 已承认该领域存在的未满足医疗需求以及 Iclusig 所能带来的临床治疗价值。

        慢性髓性白血病(CML)是由骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，约占成人白血病的 15%。该病是一种罕见的血液癌症，据估计，在英国，每年约有 700 例新发病例。根据 Incyte 公司，许多新诊 CML 患者采用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)进行靶向治疗能够实现长期临床受益，但对已上市疗法产生耐药或不耐受的晚期患者，临床预后极差，导致该领域仍存在着较高的未满足医疗需求。

        在欧盟，Iclusig 于 2013 年作为一款孤儿药获得欧盟委员会(EC)批准。目前，英格兰地区的白血病患者可以通过癌症药物基金会(CDF)获取 Iclusig 治疗。现在，NICE 的这一决定将使 Iclusig 进入 NHS 的常规用药目录。据估计，在英国，每年大约有 100 例慢性髓性白血病(CML)患者和 33 例急性淋巴细胞白血病(ALL)患者有资格接受 Iclusig 治疗。

        Iclusig 是一种酪氨酸激酶抑制剂，根据其药品标签信息，该药适用于：(1)不适合其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)成人患者;(2)T315I 突变阳性的慢性期、加速期或急变期慢性髓性白血病(CML)成人患者，以及 T315I 突变阳性费城染色体阳性急性髓性白血病(Ph+ALL)成人患者。

        需要注意的是，Iclusig 不适用于且不推荐用于新诊慢性期 CML 患者的治疗。

        Iclusig 由 Ariad 制药公司发现，Incyte 公司于 2016 年 5 月从 Ariad 独家授权获得了 Iclusig 在欧盟及其他 28 个国家(包括瑞士、挪威、土耳其、以色列和俄罗斯)的开发及商业化权利。今年 1 月，日本制药巨头武田(Takeda)耗资 52 亿美元将 Ariad 收购，获得了 2 款新型靶向治疗药物，其中一个就是 2012 年便在美国上市的 Bcr-Abl 抑制剂 Iclusig，而另一个药物 ALK 抑制剂 Alunbrig(brigatinib)也于近日喜获美国 FDA 加速批准，用于既往接受辉瑞靶向抗癌药 Xalkori(商品名：赛可瑞，通用名：crizotinib，克唑替尼)治疗后病情进展或对该药不耐受的间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的二线治疗。

        在美国监管方面，此前 FDA 已授予 brigatinib 治疗 ALK 阳性 NSCLC、ROS1 阳性和 EGFR 阳性 NSCLC。在欧盟方面，Ariad 于今年 2 月向欧洲药品管理局(EMA)提交了 brigatinib 二线治疗 ALK 阳性 NSCLC 的上市许可申请(MAA)。目前，武田正在推进一项 III 期临床研究 ALTA 1L，调查 brigatinib 用于局部晚期或转移性 ALK 阳性 NSCLC 的一线治疗。