CHMP 批准诺和诺德长效凝血因子 Refixia 治疗 B 型血友病
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）长效凝血因子 IX 产品 Refixia（nonacog beta pegol，N9-GP）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准 Refixia 用于 B 型血友病青少年及成人患者的治疗。
丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)长效凝血因子 IX 产品 Refixia(nonacog beta pegol，N9-GP)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)发布积极意见，推荐批准 Refixia 用于 B 型血友病青少年及成人患者的治疗。
具体而言，CHMP 推荐批准 Refixia 作为一种预防性药物和按需治疗药物，用于 12 岁及以上青少年和成人 B 型血友病患者，预防和控制出血事件，以及围术期(手术)管理。
Refixia 是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子 IX，具有显著延长的半衰期，同时具有显著改善的药代动力学(PK)属性，该药旨在作为一种替代疗法用于 B 型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术，在 A 型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效。
CHMP 推荐批准 Refixia，是基于 Paradigm 临床项目的数据，该项目涉及 115 例重度或中重度 B 型血液病患者。临床数据显示，Refixia 用于 B 型血友病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。
与标准的凝血因子 IX 产品相比，Refixia 的半衰期延长了 5 倍之多。在 Paradigm 临床项目中，尽管 Refixia 给药的频率较低，但患者血液中 Refixia 却达到了较高的水平。在 III 期临床中，每周一次用药 40 IU/kg Refixia 所维持的因子 IX 活性水平高于 15%，同时将平均年出血率(ABR)降低至 1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力。此外，这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了显著改善。
诺和诺德执行副总裁及首席科学官 Mads Krogsgaard Thomsen 表示，非常高兴 Refixia 获得了欧盟 CHMP 推荐批准的积极意见，这标志着该公司在致力于扩大血液病患者治疗选择方面所取得的一个重要里程碑。该公司相信，Refixia 所具有的强大临床证据，将帮助 B 型血液病患者群体更好地预防出血以及预防关节受损。
B 型血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，患者体内先天性缺乏凝血因子 IX，导致凝血障碍。据估计，全球范围内大约有 2.6 万例 B 型血液病患者。目前，该病的治疗需要反复静脉输注血浆来源的或重组的因子 IX，来控制和预防出血发作。
诺和诺德表示，Refixia 作为一种新的长效因子 IX 产品，具有较高的因子 IX 活性水平、较低的用药频率、同时可减少出血率，该药有望大幅改善 B 型血液病患者及其家庭成员的生活质量。
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