随访近11年：伊马替尼治疗初发CML的疗效如何？
慢性髓系白血病（CML）又称为“慢粒”，它是由于基因突变，导致骨髓造血干细胞异常增殖，产生大量异常粒细胞所致的一种恶性克隆性疾病。自酪氨酸激酶抑制剂（TKI）被批准用于治疗CML以来，这类患者的预后已得到改善。
慢性髓系白血病(CML)又称为“慢粒”，它是由于基因突变，导致骨髓造血干细胞异常增殖，产生大量异常粒细胞所致的一种恶性克隆性疾病。自酪氨酸激酶抑制剂(TKI)被批准用于治疗CML以来，这类患者的预后已得到改善。
伊马替尼(Imatinib)是一种选择性BCR-ABL1激酶抑制剂，可使CML患者预后得以改善。
在一项开放性、多中心试验中，新诊断CML患者随机接受了伊马替尼的初始治疗。基于超过10年的随访结果，研究人员对伊马替尼进行了安全性和有效性分析，其结果于3月9日发表于《新英格兰杂志》上。
图1 研究设计
在该试验中，研究人员纳入了新诊断为慢性期CML的患者，并随机给予伊马替尼或干扰素α+阿糖胞苷治疗。对总生存率、治疗反应和严重不良反应进行长期分析。
中位随访10.9年。鉴于随机分配至干扰素α+阿糖胞苷组的患者高交叉率(65.6%)，并且交叉前治疗期短(中位0.8年)，因此主要对伊马替尼组的患者进行了分析。结果显示，在伊马替尼组中，预计10年总生存率为83.3%，将近一半(48.3%)的患者完成了治疗，并且有 82.8%的患者获得了完全遗传学缓解。另外，伊马替尼相关的严重不良反应发生较少，并且大多数发生于治疗的第一年期间。
图2 意向人群的10年OS
这些近11年的随访结果表明，随着时间的推移，伊马替尼治疗CML患者持续有效，并且长期用药未带来不可接受的累积或晚期毒性。
另有研究表明，达深分子学反应的CML患者可以考虑停药。CML治疗的主要目标包括减少疾病进展、延长生存期和改善生活质量，适合所有患者;对于少数患者，可以将停药仍保持疾病缓解(TFR)作为次要目标去追求。
伊马替尼的产生及临床实践，革命性改变了CML的治疗，大大提高了这类患者的生存期及生活质量，对造血干细胞移植在CML治疗中地位也产生了冲击。然而，治疗的选择不仅仅要考虑医学因素，也应结合社会经济因素等。因此，在借鉴国外经验时，也应结合中国国情，来制定治疗模式。
编译自：Long-Term Outcomes of Imatinib Treatment for Chronic Myeloid Leukemia.N Engl J Med 2017; 376:917-927
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