rFIXFc能否降低血友病B（≤12岁）的出血率？
血友病B（hemophilia B，HB）是一种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病A相似，其发病机制为缺乏因子Ⅸ。凝血因子预防性替代治疗可以改善血友病B患者的结局，但这需要频繁的静脉注射。重组IX因子Fc融合蛋白（rFIXFc）具有较长的半衰期，可以降低静脉注射的频率。先前研究已证实，年龄超过12岁的重度血友病B患者经1-2周一次的rFIXFc预防性治疗后，年出血率降低。
血友病B(hemophilia B，HB)是一种遗传性疾病，遗传方式和出血表现与血友病A相似，其发病机制为缺乏因子Ⅸ。凝血因子预防性替代治疗可以改善血友病B患者的结局，但这需要频繁的静脉注射。重组IX因子Fc融合蛋白(rFIXFc)具有较长的半衰期，可以降低静脉注射的频率。先前研究已证实，年龄超过12岁的重度血友病B患者经1-2周一次的rFIXFc预防性治疗后，年出血率降低。
最近，发表于The Lancet. Haematology上的一项多中心、开放性3期研究(Kids B-LONG试验)旨在评估rFIXFc治疗先前经治且年龄不超过12岁的重度血友病B儿科患者的安全性和有效性。
该研究纳入30例既往接受过治疗、年龄不超过12岁的血友病B儿童(内源性IX因子水平≤ 2 IU/dl)。所有患者最开始接受了rFIXFc(50~60 IU/kg)每周一次的预防治疗，按需调整剂量(每次输注量≤100 IU /kg)或给药频率(达每周两次)。主要结果评估是抑制物生成(中和抗体);次要结果是药代动力学、年出血率(ABR)、自发性关节ABR、所需输血的次数和输血量、出血距离最近一次rFIXFc治疗的时间、治疗反应评估以及年rFIXFc消耗量。所有患者均接受了药代动力学评估。
无1例患者检测到rFIXFc抑制物;在纳入的30例患者中，最常见的不良反应为鼻咽炎(n = 7;23%)、跌倒(n = 6;20%);4例(13%)发生严重不良事件。总的来说与，rFIXFc与重组IX因子相比具有更长的半衰期68.6 h、更小的清除率以及相似的恢复期。整体而言，中位ABR为2，自发性关节出血为0，10/30例患者未发生出血事件，19例未发生关节出血。rFIXFc预防剂量的中位平均值为每周58•6 IU/kg。整个研究中，29例患者均保持着每周输注1次。
该研究表明，对于儿科重度血友病B患者而言，每周注射rFIXFc可降低出血率，耐受性良好。
编译自：Recombinant factor IX Fc fusion protein in children with haemophilia B (Kids B-LONG): results from a multicentre, non-randomised phase 3 study.Lancet Haematol 2017 Feb
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