泌尿外科

专家共识:托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾

作者:佚名 来源:医脉通 日期:2017-02-02
导读

          常染色体显性多囊肾(ADPKD)是常见的遗传性肾脏疾病,占欧洲透析或肾移植患者的10%。目前为止,尚无有效的治疗方法。

关键字:  多囊肾 

        常染色体显性多囊肾(ADPKD)是常见的遗传性肾脏疾病,占欧洲透析或肾移植患者的10%。目前为止,尚无有效的治疗方法。2型加压素受体拮抗剂托伐普坦获得欧洲药品管理局批准,用于减缓肾囊肿和肾功能不全进展。但由于对ADPKD认知的缺乏,尚无明确的临床治疗指南。近日,欧洲肾脏协会-欧洲透析、移植协会(ERA-EDTA)工作组就如何落实托伐普坦治疗ADPKD发表了专家共识。该共识发表于欧洲领先肾脏病杂志《Nephrology Dialysis Transplantation》上。

        共识推荐意见

        推荐意见1:

        1.1 年龄 < 50岁的ADPKD患者伴CKD 1–3a期(eGFR > 45 ml/min/1.73 m2),出现或可能出现病情快速进展,推荐服用托伐普坦,但CKD分期必须与年龄相结合。

        1.2 30-40岁患者伴CKD 1期(eGFR > 90 ml/min/1.73 m2)不推荐服用托伐普坦。

        1.3 30-40岁患者伴CKD 1期或2期(eGFR > 60 ml/min/1.73 m2)不推荐服用托伐普坦。

        推荐意见2:

        eGFR 1年内下降 ≥ 5 ml/min/1.73 m2,和/或连续5年每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2,表明病情快速进展。

        推荐意见3:

        肾脏总体积(TKV)每年增加 > 5%,重复测量(最好三次或更多,每次至少相隔6个月且MRI检查),表明病情快速进展。

        推荐意见4:

        4.1 采用Mayo分期将ADPKD分为“典型”ADPKD和“非典型”ADPKD;根据患者预后情况调整 “典型”ADPKD 患者TKV,将患者分为5期(1A-1E)。

        4.2 Mayo分期1C–1E期ADPKD患者(eGFR每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m2),可能出现病情快速进展。

        4.3 Mayo 分期,具有ADPKD典型形态学特征的患者,可能出现病情快速进展。

        4.4 年龄 < 45岁,超声检查肾脏长度 > 16.5 cm,可能出现病情快速进展。

        推荐意见5:

        PKD1截断变异患者结合早期临床表现,PRO-PKD评分 > 6,可能出现病情快速进展。

        推荐意见6:

        年龄小于58岁,有终末期肾病家族史的患者,每3-5年重新评估病情进展情况。

        推荐意见7:

        层次分析算法评估ADPKD患者是否已出现或可能出现快速进展,从而给予相应的治疗。

        推荐意见8:

        8.1服用托伐普坦时,应考虑其副作用和对患者日常生活的影响

        8.2 服用托伐普坦时,应考虑其禁忌症和副作用,如:肝毒性及其他注意事项(见表)

        8.3 ADPKD管理过程中,托伐普坦处方和安全性监测文件应由专业医师监督执行。

        推荐意见9:

        9.1 托伐普坦最初服用剂量建议为:早晨45 mg,夜间15 mg

        9.2 出现耐药性后,增加剂量至60/30 mg和 90/30 mg

        9.3 患者进展为终末期肾病后,停止服用托伐普坦

        托伐普坦治疗ADPKD的禁忌症和注意事项

        “虽然专家共识本质上不如临床实践指南,但这些共识有利于指导医生和患者”,NDT主编,Carmine Zoccali教授解释说。“此外,我们认为,病情快速进展的患者托伐普坦治疗效果较好。该推荐意见为疾病进展评估,托伐普坦治疗ADPKD适用人群提供了层次分析算法。

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