马赛替尼治疗肥大细胞增多症，疗效如何？
系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis）是一种罕见的增生性疾病，以肥大细胞的异常累积为标志。惰性系统性肥大细胞增多症患者会出现多种与肥大细胞相关的症状，比如严重瘙痒、潮红、麻疹、腹痛腹泻和自发过敏反应等，严重影响了患者的生活质量。
系统性肥大细胞增多症(systemic mastocytosis)是一种罕见的增生性疾病，以肥大细胞的异常累积为标志。惰性系统性肥大细胞增多症患者会出现多种与肥大细胞相关的症状，比如严重瘙痒、潮红、麻疹、腹痛腹泻和自发过敏反应等，严重影响了患者的生活质量。
马赛替尼是一种口服有效的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够高效地选择性抑制c-KIT受体，而同时不作用于ABL激酶，使得心脏毒性降低。最近，发表于《柳叶刀》杂志上的一项研究旨在评估马赛替尼治疗对最佳对症无响应的严重症状性患者的安全性和有效性。
在该项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中，研究人员纳入了懒惰或冒烟型系统性肥大细胞增生症成人患者，年龄18~75岁。按照1:1，患者被随机分配至口服马赛替尼组(每日口服6 mg/kg，可能持续24个月以上)或相匹配的安慰剂组。主要终点是累积响应率(8~24周内从基线改善75%以上)至少有1个严重基线症状：瘙痒评分≥9，每周至少8次冲洗，汉米尔顿抑郁评定量表≥19，疲劳影响量表≥75。除因治疗无关性因素撤出研究的患者之外，其余所有接受治疗的患者均接受了治疗效果评估;所有经至少1个剂量治疗的患者接受了安全性分析。
结果显示，135例患者被随机分配至马赛替尼组((n=71)或安慰剂组(n=64)。24周时，马赛替尼组的累积响应率为18.7%，而对照组为7.4%。马赛替尼组与安慰剂组中常见的严重不良反应为腹泻([11%] vs [2%])、皮疹([6%] vs [4%])和虚弱无力([3%] vs 0)，最常见的不良反应为腹泻([4%] vs[2%])和荨麻疹([3%] vs 0)，无危及生命的不良反应发生。
该研究结果表明，对于严重的惰性或冒烟型系统性肥大细胞增多症而言，马赛替尼是一种安全有效的治疗药物选择。
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