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临床试验开启——基因编辑真正开始治病救人！

作者：佚名来源：生物谷日期：2016-12-30

导读

2015年，通过回输基因编辑免疫细胞治疗白血病的小女孩Layla体内已经检测不到白血病的迹象，基因编辑拯救了这个曾被白血病推向死亡的女孩。尽管现在这还只是个例，但是到2017年底，基因编辑技术将会拯救许多生命。

关键字：基因编辑

过去要改变现存基因或者使之失活是非常困难的，研究人员对基因编辑技术进行了数十载的研究，随着CRISPR基因编辑技术的横空出世，基因编辑变得异常简单，研究人员可以在数周之内完成基因编辑，也正是这项技术拯救了Layla。

事实上，CRISPR功能很强大，中国已经开展了首次临床试验，研究人员使用CRISPR技术敲除肿瘤病人T细胞中的PD-1基因，随后再将这些编辑过的T细胞回输到病人体内。PD-1可以编码T细胞表面的一种“刹车”蛋白，是导致许多病人肿瘤细胞逃过免疫系统监视的罪魁祸首之一，一旦敲除这个基因，肿瘤细胞或将无处可逃。

而美国即将开展的一项临床试验更是雄心勃勃。研究人员打算先给T细胞嵌入一个肿瘤嵌合抗原受体基因，使之可以攻击肿瘤细胞，然后再用CRISPR敲除PD-1及另外两个基因。给T细胞嵌入嵌合抗原受体的方法在白血病等疾病的临床试验中疗效显著，但是在实体瘤中作用有限。研究人员希望结合这两种技术达到更佳的疗效。

如果这些临床试验表明基因组编辑具有安全性，那么在不久的将来基因编辑技术将用于治疗一系列疾病。