2016年12月6日，第58届美国血液学年会(ASH，12月3日~6日)于美国圣地亚哥完美落幕。会议期间，一项摘要号为906的口头报告表明，对于高危急性髓系白血病(AML)老年患者而言，含阿糖胞苷和柔红霉素的新型脂质体即CPX-351，疗效优于7+3联合标准方案。

        CPX-351脂质体中阿糖胞苷：柔红霉素为5:1，此时协同作用最强。研究者表示，这些药物联合应用的关键之处在于使其协同作用能达到最大。

        之前的大型3期研究结果表明，与标准治疗方案相比，CPX-351明显提高了患者的总生存率(OS)、无事件生存率和反应率。

        研究人员对接受过干细胞移植的亚组患者进行了探讨性分析，结果表明，与接受标准治疗的患者相比，CPX-351组的移植效果更好，生存期更长。

        Lancet教授称，患者对诱导治疗产生响应后接受了移植，结果发现与采用7+3方案的患者相比，CPX-351组的患者在移植100天内的死亡率有所下降。

        Harry Erba 教授称，对于进行过移植的老年AML患者来说，CPX-351组和安慰剂组的OS显示出具有临床意义的差异。

        大会主持人Mark Levis 表示，该项研究结果可能会进一步促进这种新制剂用于新诊断AML患者的治疗批准。

        Erba教授对CPX-351的一线治疗持积极态度，并认为它可能会成为新标准治疗方案。参考针对年轻患者其他研究的安全性数据，他认为该方案不应该仅限于老年人的治疗。

研究细节

        该3期研究纳入了年龄60~75岁新诊断为继发性AML的患者。继发性AML可能因先前接受的细胞毒性治疗、骨髓增生异常综合征(MDS)或AML伴MDS相关性遗传学异常所致。

        纳入研究的309名患者中，153名被随机分配至CPX-351治疗组，156名被随机分配至7+3治疗组。在经过2个疗程的指定治疗后，达完全缓解(CR)或血小板和中性粒细胞不完全恢复的完全缓解(CRi)的患者接受了2个疗程的巩固治疗。

        CPX-351组中，患者在第1、3、5天接受了100 units/m2(100 mg/m2阿糖胞苷+44 mg/m2柔红霉素)的CPX-351。在7+3方案组中，患者接受了为期7天的阿糖胞苷100 mg/m2/d ，随后在第1、2、3天接受60 mg/m2的柔红霉素。诱导治疗后达CR或CRi的患者可以进行异基因造血干细胞移植。

研究结果

        在所有诱导治疗的患者中，91名患者产生响应并接受了干细胞移植。CPX-351组和7+3治疗组中分别有57.7%和48.7%的患者达到CR。在91名接受移植的患者中，CPX-351组所占的人数更多，为52 vs 39。虽然，两组中接受移植的患者的特征及疾病特征相似，但CPX-351组中70岁以上的患者更多(31% [16/52] vs 15% [6/39])。

        对接受移植的患者分析显示，经CPX-351治疗后的患者OS明显更高，中位OS分别为未达 vs 10.3个月，死亡率下降54%(P=0.0046)，移植后100天内的早期死亡率低于“7+3”组，分别为9.6% vs 20.5%。

        然而，Lancet 教授表示，由于该结果是在非随机化分组基础上的探究性分析结果，所以还是应该谨慎研究结果。结果显示，对于极高危患者来说，CPX-351可以有效提高移植成功率。另外，较低的诱导相关致残率、低致死率意味着患者可以在更好的身体状况下接受移植，有效的疾病控制意味着更多的CR患者可以接受移植。