目前，原发性血小板增多症(ET)可应用的治疗方案主要是为了将血栓和/或出血风险降至最小。正如下表3，年龄≥60岁、血管并发症病史(血栓或出血)和血小板计数≥1500 × 109/L是划分低危和高危ET的三个风险因素。在临床工作中，通常应用低剂量阿司匹林或仅给予常规随访，治疗低危患者;应用低剂量阿司匹林和肿瘤细胞减灭术治疗高危患者。

        根据欧洲白血病网(ELN)推荐，所有ET患者若存在微血管障碍，均应使用低剂量阿司匹林治疗。一项研究表明，抗血小板疗法降低了JAK2突变患者的静脉血栓发病率和存在心血管风险因素的患者的动脉血栓形成风险。对于其他低危患者而言，血栓的一级预防比抗血小板治疗更有效。后续研究已证实，心血管风险因素和JAK2(V617F)是ET患者血栓形成的风险因素。一项最近的研究显示，JAK2(V617F)突变的患者经低剂量阿司匹林治疗后，静脉血栓风险降低，但出血风险无变化;相反地，CALR突变的患者经抗血小板方案治疗后，静脉血栓无变化，但出血风险反而更高。因此，这些证据表明， JAK2 (V617F)在血栓形成的发病中发挥了重要作用，而CALR或MPL突变和三种基因突变均阴性可以识别出血栓风险更低的患者。

        资料显示，阿司匹林的给药剂量为100 mg，每天1次，最好在饭后服用，并且不能尝试调整给药间隔。所有高危ET患者可应用抗血小板方案，除了血小板极度增加的患者之外。对于低危患者而言，主要是依据分子亚型、心血管危险因素或微血管症状的存在与否来决定。

        对于有显著的血小板增多(≥1000 × 109/L)或有任何出血征象的患者而言，在使用低剂量阿司匹林之前，应该就抗原水平和瑞斯托霉素辅因子活性评估血管性血友病因子，从而排除获得性血管性血友病综合征;若患者是获得性血管性血友病综合征，则不应该给予阿司匹林治疗。若患者出现胃肠道不耐受，我们建议服用抗酸药或改用噻氯匹啶。

        肿瘤细胞减灭治疗不适用于低血栓风险的ET患者，但可用于高风险的患者。选择最佳细胞减灭药物的标准。

        ELN专家推荐羟基脲用于任何年龄的患者的一线治疗，但在治疗年龄小于40岁的患者时，需格外谨慎。在实际的临床工作中，羟基脲的初始剂量为1 g/d，随后根据血液学响应调整剂量。治疗目的具有双重性：血小板计数降至 450 × 109/L 以下;纠正白细胞增多(WBC ≥11 × 109/L)。纠正白细胞增多非常关键，而纠正血小板计数相对较为灵活：实际上，血小板计数降至450 × 109/L ~650 × 109/L也属于可接受的范围，尤其是对于接受较低剂量(500 mg/d)羟基脲治疗的患者。大量研究表明，血栓形成的精算概率受白细胞增多影响，而不受血小板计数的影响。在前瞻性PT-1试验中，血小板计数超出正常参考范围不会导致血栓形成，反而会增加出血风险。

        对于小于40岁或40岁~60岁的患者(表4)，应用干扰素α治疗。虽然没有资料能够证明羟基脲会增加白血病转化风险，但该药也并不是完全没有副作用;另外，该药没有专门地靶向突变克隆，所以也不能改变疾病的自然史。然而，对于聚乙二醇干扰素α-2a而言，研究已证实该类药物可引起伴JAK2 (V617F)突变ET患者后期的完全分子学响应，并且对伴CALR突变的ET患者也有效。虽然这些结果不能表明干扰素α可改变疾病自然史，但至少可以表明这类药物可靶向骨髓增生异常克隆。

        在开始干扰素α治疗前，应先进行肝和甲状腺功能检查，排除自身抗体的存在(抗核抗体和抗双链DNA抗体、类风湿因子和抗中性粒细胞胞质抗体)。在临床工作中，干扰素α的初始剂量通常为 3 × 106/million units，每周3次，随后根据疗效和不良反应调整剂量。为了避免流感样症状，应在开始治疗时给予对乙酰氨基酚1000 mg /os。

        PT-1试验表明，对于高危血管事件的ET而言，羟基脲联合低剂量阿司匹林的疗效优于阿那格雷联合低剂量阿司匹林。另外，ANAHYDRET 研究发现阿那格雷预防ET患者发生血栓并发症的疗效不逊色于羟基脲。FDA批准阿那格雷治疗ET，而EMA的批准相对较严格，阿那格雷可治疗对当前疗法不耐受或PLT计数升高但现有疗法不能加以纠正的ET患者。目前而言，临床上只是偶尔考虑使用阿那格雷，主要是因为对羟基脲抵抗或不耐受的患者较少，但清楚的是，阿那格雷可以单独使用，也可以与其它药物联合使用;另外需要注意的是，在开始治疗前，应严格进行心功能检测，尤其是老年患者。

        白消安和胍血生已被用于二线治疗羟基脲不响应或不耐受的老年ET患者。目前，临床上应用白消安的目的是：使用白消安之前，应告知患者烷化剂和不同肿瘤细胞减灭术的连续使用可能会增加白血病转化的风险。

        微血管症状如红斑性肢痛症、肢端感觉异常，一般可应用小剂量阿司匹林缓解。相关专家认为，肿瘤减灭术仅适用于一小部分患者，比如具有影响生活质量的严重并发症和对小剂量阿司匹林不响应的患者。