时光匆匆，2016年的最后一个月已悄然而至。尽管时间飞快，但医学进展的脚步始终没有停止。那么，在这一年，血液病领域发生了哪些大事件呢?接下来，请您跟随小编逐一回顾吧!

◆奥伐木单抗获CLL单药治疗批准

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了奥法木单抗(Arzerra)可用于复发性/进展性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的延长治疗，并且这些患者先前接受过至少2种疗法达到了完全缓解或部分缓解。该项审批基于一项3期PROLONG试验结果，共计纳入474名患者，按照1：1随机分配至奥伐木单抗组(n=238)和观察组(n=236)。中位随访20个月，奥法木单抗组和观察组的中位PFS分别为29.4个月和15.2个月(危害比，0.50; 95% CI， 0.38–0.66; P < 0.0001)。

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◆5年时，尼罗替尼CML获益优于伊马替尼

随机3期ENESTnd试验比较了慢性期慢性髓系白血病(CML)患者接受尼罗替尼和伊马替尼治疗后的风险获益情况。5年结果显示，尼罗替尼可能导致心血管事件风险略微增加，但CML病情控制的改善可能要大于这种毒性风险。5年时，接受较低剂量(300 mg，每天2次)尼罗替尼治疗的217名患者 (77%) 达到了主要分子学响应(MMR)，接受较高剂量(400 mg，每天2次)尼罗替尼治疗的217名患者(77.2%)也达到了MMR;接受伊马替尼(400 mg，每天1次)治疗的171名患者(60.4%)达到MMR。进展为加速期或急变期在伊马替尼组中更常见。

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◆青春期体重增加会增加NHL风险

以色列的一项研究表明，青春期身体质量指数 (BMI)增加会导致非霍奇金淋巴瘤 (NHL)患病风险增加。这项研究纳入了超过2百万以色列青少年(16~19岁)的数据，以及以色列国家癌症注册中心的癌症数据。调整性别、出生年份、研究时的年龄之后进行了多变量分析，结果发现体重增加与NHL诊断成正相关。另外，青春期身高也与NHL患病有关。

◆FDA批准Obinutuzumab治疗滤泡淋巴瘤

美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准2型抗CD20单克隆抗体obinutuzumab用于滤泡淋巴瘤的治疗。经批准，该药可与苯达莫斯汀联合使用后，再进行维持治疗，治疗经利妥昔单抗疗法治疗后复发/难治性滤泡淋巴瘤患者。该药的本次审批是基于一项GADOLIN3期试验结果。该试验共纳入321例滤泡淋巴瘤患者，并随机给予obinutuzumab+苯达莫斯汀联合治疗(n = 155)或苯达莫斯汀单药治疗(n = 166)。患者平均接受过二线治疗。结果显示，联合治疗组的中位无进展生存期未达到，而苯达莫斯汀组为13.8个月 (危害比， 0.48; 95% CI， 0.34–0.68; P < 0.0001)。

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◆FDA批准美法仑制剂治疗骨髓瘤

美国FDA批准了Captisol-enabled美法仑在多发性骨髓瘤(MM)中的2种适应症——作为一种不适宜口服方案的MM患者的姑息治疗以及用于造血干细胞移植前的大剂量调节治疗。该项批准基于一项多中心、开放性、IIb期研究结果。该研究共纳入61名患者，该药的总响应率为100%，完全响应率为21%，并且成为HSCT前的主要调节药物。这个新产品不含丙二醇，在室温下可稳定4小时。

◆首个治疗HSCT后严重肝静脉VOD药物获批

美国FDA批准去纤苷酸钠治疗成人和儿童干细胞移植(HSCT)后的肝静脉闭塞症(VOD)。这是首个被批准治疗这类致命性并发症的药物。这项批准基于3项含528名患者的数据，所有患者在HSCT后均并发为肝静脉VOD，伴肾或肺功能不全。在一项2期试验中，44%的患者移植后生存期长达100天，在另一项3期试验中，这个比例为38%，扩展队列为45%。FDA注意到，未接受去纤苷酸钠治疗的患者移植后100天时的预期生存率为 21%~31%。

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◆需警惕AML移植后的晚期复发风险

一项大型前瞻性研究表明，自体干细胞移植(ASCT)后生存期超过2年且不会复发的急性髓系白血病(AML)患者仍存在晚期复发风险。该研究纳入3567名AML患者，所有患者在初次或二次缓解期间接受了移植，32%的患者移植干细胞取自骨髓，68%的患者取自外周血。5年时和10年时的无白血病生存率分别为86%和76%。5年时，复发率为11%，10年时增加至16%。年龄增大、外周血移植、不良法-美-英亚型(包括M0、M6或M7)均与AML复发有关。

◆移植仍是较年轻的MM患者的治疗首选

一项3期研究的期中分析结果表明，前期自体干细胞移植(ASCT)仍然是年龄≤65岁多发性骨髓瘤(MM)患者的优选治疗方案。中位无进展生存率(PFS)未达到，中位随访2年，结果显示大剂量美法仑和ASCT组的患者PFS改善24%(HR， 0.76; 95% CI， 0.61–0.84; P = 0.010)。亚组分析显示，多个小组的PFS均有所改善，值得注意的是，修订国际分期系统III期疾病的患者在ASCT后，PFS改善48% (HR， 0.52; 95% CI， 0.32–0.85; P = 0.01)，高危遗传学患者改善28% (HR， 0.72; 95% CI， 0.54–0.97; P = 0.03)。

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◆FDA批准Nivolumab治疗复发性经典霍奇金淋巴瘤

美国FDA加速审批了nivolumab治疗自体干细胞移植(HSCT)及后期brentuximab vedotin治疗后复发或进展的经典型霍奇金淋巴瘤。这项批准基于一项来自2期CheckMate 205研究和1期CheckMate 039研究95名患者的综合分析结果。这些患者之前接受过自体HSCT和brentuximab vedotin治疗，先前全身治疗中位数为5。试验中，患者接受了中位17个剂量的nivolumab，62(65%)名患者产生了总体响应，7(7%)名患者达到完全响应，55 (58%) 名患者达到部分响应。至响应的中位时间为2.1个月，估计响应持续时间为8.7个月。