盘点 | 美国血液协会第58届年会预览
美国血液协会(American Society of Hematology, ASH) 第58届年会将于12月3日在美国圣地亚哥开幕，2万多名业界人士将参加这届年会。本届年会包括数百个口头报告，科学海报和展览，还有几十个特别的招待会，如何安排行程对与会者来说是个不大不小的挑战。
美国血液协会(American Society of Hematology, ASH)第58届年会将于12月3日在美国圣地亚哥开幕，2万多名业界人士将参加这届年会。本届年会包括数百个口头报告，科学海报和展览，还有几十个特别的招待会，如何安排行程对与会者来说是个不大不小的挑战。
ASH年会是生物制药企业发布它们最新临床试验结果的重要场所，下面我们来看一下将在今年年会上发布的一些最新临床试验结果：
1. Brentuximab vedotin (BV)
BV和nivolumab是两种用于治疗R/R HL的免疫疗法，BV靶向CD30蛋白，而nivolumab是一种PD-1单克隆抗体。在单独治疗R/R HL时两种药物的疗效都很显著。由于它们作用方式不同，研究人员希望将两种药物联合使用来进一步增加疗效。初步试验结果显示BV与nivolumab是耐受性良好的联合疗法，对抗癌效果的初步检验显示这一联合疗法可能给R/R HL患者带来更好的疗效。
2. Ibrutinib
这是另一例靶向疗法与免疫检查点抑制剂组成的联合疗法。Ibrutinib是治疗CLL的靶向疗法。因为CLL患者的T细胞中PD-1表达量较高，同时CLL肿瘤细胞会表达PD-L1和PD-L2。因此研究人员希望通过将nivolumab与ibrutinib联合使用，加强CLL患者体内T细胞对肿瘤细胞的免疫应答，近一步提高对CLL患者的疗效。临床试验结果表明联合疗法对复发或难治性CLL患者有疗效。
3. UniQure
AMT-60是一种治疗乙型血友病的基因疗法。它将优化过的表达人体第九凝血因子(Human Factor IX, hFIX)的基因通过腺相关病毒载体(AAV Vector)转入人体内部表达，从而让患者能够持续自我合成hFIX。此次剂量递增试验的中期结果表明一次注射AMT-060患者耐受性良好。5名接受低剂量注射的患者中4人hFIX的活性达到预防出血的水平，从而免除他们需要长期接受hFIX蛋白注射的需求。
4.
BCMA是在MM细胞表面表达的抗原，以BCMA为靶标设计的CAR-T细胞(CART-BCMA)已经在临床前实验中显示出抗癌效果。临床1期试验结果显示从接受过多次治疗的复发或难治性MM患者身上仍然可以获取T细胞生成CART-BCMA。CART-BCMA的治疗效果与注射进入患者体内的CART-BCMA细胞的增殖程度密切相关。体内CART-BCMA细胞增殖程度高的患者的症状可以得到完全缓解或者高度部分缓解。
5.Bluebird Bio
LentiGlobin是Bluebird Bio公司开发的一种基因疗法，它将表达改良人体b血红蛋白的基因通过慢病毒载体导入从患者体内收集的造血干细胞中，然后将改造过的造血干细胞注回患者体内。多项早期临床试验结果表明，大多数镰刀细胞贫血症和依赖输血的地中海贫血症患者接受LentiGlobin治疗后都能够自主地表达b血红蛋白。许多患者在接受一次治疗之后可以长时间不再需要输血来缓解他们的症状。
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