镰刀状红细胞性贫血治疗新发现！
研究人员组成的跨学科国际小组发现了新的生物物理标志，可以帮助提高对镰状细胞病治疗的认识，向治疗该遗传性血液疾病迈出了重要的一步。每年约有8万至10万美国人发病。
研究人员组成的跨学科国际小组发现了新的生物物理标志，可以帮助提高对镰状细胞病治疗的认识，向治疗该遗传性血液疾病迈出了重要的一步。每年约有8万至10万美国人发病。
来自卡内基梅隆大学、匹兹堡大学、麻省理工学院、佛罗里达大西洋大学、高丽大学，韩国高等科学技术学院和哈佛大学的工程师们、物理学家和医生们的研究结果，将于本周在线公布在《国家科学院进展》(PNAS)上的早期版本上。
镰状细胞疾病患者的血红蛋白形状异常，血红蛋白是体内红细胞用于携带氧气的蛋白质。正常红细胞是双凹圆盘形，很容易变形和伸展，易于通过人体狭窄的血管。在镰状细胞病中，异常血红蛋白形成纤维，当缺氧时，导致红细胞变得扁平、呈镰刀状或变硬。这种形状和硬度的变化会导致红细胞被卡在血管里，阻止氧气运输至周围组织。这会引起贫血和极度疼痛，影响身体组织和器官的健康状况。
目前，羟基脲是唯一FDA批准用于治疗镰状细胞病的药物。该药物改善红细胞的镰状，并用于治疗疼痛和减轻某些患者对输血的需要，但它并不是在所有患者中都奏效。研究人员一直争论不休的是，该药物发挥作用的机制是什么。有些人认为，它的工作原理是重新激活胎儿血红蛋白，它的氧气运送能力优于异常镰状血红蛋白。还有人认为它的工作原理是增加红细胞的体积，降低了镰刀状血红蛋白的浓度。
在目前的研究中，国际研究小组评估了正常氧浓度条件下，红细胞的生物物理性质—形状、表面积和体积，生物力学性能—柔韧性和粘性，使用电磁波来测量物理性质上的微小差异。该技术，被称为公共路径干涉显微镜，使研究人员能够获得该细胞的三维图。
从镰状细胞病患者采集血液样品，研究人员根据红细胞的密度将它们分成四组。正常的、圆盘状的红血细胞密度最小，而严重镰状细胞密度最大。然后，他们采集了接受羟基脲治疗和未接受治疗的患者的血液样品。接受治疗的患者红细胞在所有密度的细胞中，生物物理和力学性能表现出改进。此外，使用改进的羟基脲治疗的人红细胞的物理性质相关的改善与血球容积关联更大，相比与胎儿血红蛋白水平。
研究人员希望这些生物物理标志可以与生化和分子水平的标记物相结合，以评估患的严重程度，确定羟基脲治疗对患者是否有效，并监测该治疗的效果。
http://medicalxpress.com/news/2016-08-discovery-treatments-sickle-cell-disease.html
相关文章
评论
我要跟帖
.jpg)
