意大利Ospedali Riuniti di Bergamo研究基金会科学主任Tiziano Barbui教授在12月8日的《新英格兰医学杂志》上发布了一项最新的研究结果：HCT 45％~50％的患者心血管原因或严重血栓形成导致的死亡风险是HCT <45％患者的4倍。因此保持较低的血细胞比容（HCT）有助于降低真性红细胞增多症患者的心血管（CV）死亡风险。　　

　　低HCT组患者心血管原因或严重血栓形成的死亡率是每100人-年1.1。高HCT组为每100人-年4.4。低HCT组和高HCT组总的心血管事件发生率分别为4.4％和10.9％（危险比2.69，P = 0.02）。血细胞比容水平低于45％是真性红细胞增多症的治疗目标。

　　真性红细胞增多症是一种罕见的疾病，其特征是泛增生性、恶性、肿瘤性骨髓疾病。本病最突出的特点是红系血细胞生成不受控制，导致绝对红血细胞总量增加，往往伴随着白细胞和血小板生成增加。真性红细胞增多症目前的治疗建议强调需要保持HCT值小于0.45，这是基于少量观察性回顾性研究结果和专家共识。但是，对于严格控制血细胞比容的实用性仍不确定。为达到血细胞比容目标值进行更强化的治疗，往往患者耐受性差，并且可能导致治疗毒性。

　　然而，两项大型随机临床试验的事后分析（PVSG-1和ECLAP）并未发现HCT 维持在0.40和0.50范围之内，严重血栓形成的发生率有不同。因此，有必要进行随机临床试验，为严格控制血细胞比容是否能减少血栓形成提供循证证据。

　　主要终点与心血管事件的Kaplan–Meier生存曲线

　　在这项大规模、随机、前瞻性临床试验Cyto-PV研究中，Barbui博士和同事们探讨了维持推荐血细胞比容目标水平与较高水平0.45~0.50相比，防止血栓性事件的疗效和安全性。研究人员在2008年2月至2012年5月招募了365名患者。新诊断和既往接受过治疗的真性红细胞增多症患者随机分为A组（n = 182; HCT <0.45）或B组（n = 183，HCT，0.45~0.50）。 A组接受更强化治疗以保持红细胞压积低于45％，而B组接受适度治疗维持目标红细胞压积为45％至50％。

　　研究的复合主要终点是严重栓塞（卒中、急性冠状动脉综合征、短暂性脑缺血脑发作、外周动脉血栓形成、肺栓塞、腹部血栓形成、下肢深静脉血栓形成）和心血管死亡。次要终点包括血液学转型为骨髓纤维化和急性白血病的发生率、心血管事件、心血管事件住院、出血和癌症发病率。两组年龄、性别、诊断至招募入组的时间、既往严重血栓形成、出血和伴发的心血管疾病危险因素没有显著差异，两组的治疗方法包括放血、抗血小板药物、华法林和羟基脲或联合用药的分布均等。

　　在队列中，265例（67.1％）是高危患者，因为其年龄在65岁以上，或既往有过血栓形成。此外，91例（24.9％）患者接受随机化的12个月前发生过血栓性事件。中位随访31个月，A组和B组的血细胞比容中位数分别为44％和48％。各组大约有四分之一的患者没有保持既定的血细胞比容水平，B组白细胞水平高于A组，两组血小板计数无明显差异。低血细胞比容组5例（2.7％）达到主要终点，高血细胞比容组有18例（9.8％）（高血细胞比容组的危险比3.91，P = 0.007）。低血细胞比容组分别有6、2、2例患者进展为骨髓纤维化、骨髓增生异常、白血病转化并伴随出血，高血细胞比容组分别为2、1、5例患者。作者指出，低血细胞比容组有7例发生实体肿瘤，B组有5例。两组各有1例发生其它血液系统肿瘤。研究结束时，低血细胞比容组有4例（2.2％）、高血细胞比容组有5例（2.7％）已经停止或切换治疗，主要原因是病情恶化。2组不良事件无显著差异。