医景:畅想未来 20年后的医疗将怎样?(上5)
基因编辑、基因治疗与干细胞
基因编辑包括敲除或替换已存在的特殊DNA序列,具有从分子病理学层面治疗各种疾病的可能性。专家们预测,利用基因编辑治疗单基因遗传病的临床试验在不久的将来将扩大研究范围,迅速展开基因组编辑疗法(及编辑多个基因)的相关研究。
基因治疗目前仍是新研究领域且多以实验研究为主,它与基因编辑恰好相反,本质为增加一个基因拷贝。然而,读者及专家们均预测,数十年内,基因治疗将成为防治各种疾病并恢复器官功能的常见疗法。转基因干细胞与基因治疗是天然的合作关系,但目前仍存在许多悬而未决的问题。未来20年,基因治疗将成为治疗遗传病的主流手段,诸如囊性纤维化、原发性免疫缺陷病、一系列癌症、心血管疾病及其它严重甚至致死性疾病等。来自德克萨斯州休斯顿卫理公会医院布兰顿眼科研究所眼科副主任、休斯顿视网膜顾问、临床研究主管Charles C. Wykoff博士认为,“眼睛是理想的基因治疗应用领域。许多致使视力丧失的疾病其病理学层面理论上是可治疗的,甚至可通过转基因技术治愈。我们相信在未来的20年,许多设想都能实现。”
另一方面,基因编辑和基因疗法的伦理问题也可构成未来临床医生的困境。一些体育医疗领域专家已对此表示担忧,基因增强号称 “基因兴奋剂”,可提高个体性能却无法检测。基因疗法通过直接注射病毒或其它DNA载体,可用于调节能量代谢、改变肌肉血流量、改变痛知觉感受力或增加忍耐力,以此创造电脑般的运动员,造成当前无法预估的风险。当基因疗法广泛应用于医学各领域,我们不知道会出现什么后果且何时出现。2015年12月,人类基因组编辑国际峰会结束后,组委会发表了一份声明,称基因编辑只有解决了其安全性及有效性相关问题后才能应用于临床,否则就是“不负责任”。
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