柳叶刀：2015年度医学大事件回顾（下1）
柳叶刀：2015年度医学大事件回顾（下1）
囊性纤维化
今年报道了两项非同一般、极具希望的囊性纤维化治疗方法。对1108名患者进行的汇总分析显示：所有剂量的lumacaftor 与 ivacaftor联合治疗，24周时的第1秒用力呼气容积(FEV1)占预计值的百分比相较基线水平的平均绝对变化值均显著改善。这些患者来自于澳大利亚、欧洲和美国开展的两项试验——TRANSPORT和TRAFFIC随机安慰剂对照试验，患者为Phe508del纯合型患者，即最常见的CFTR(囊性纤维化跨膜转导调节因子)突变患者。7月2日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了lumacaftor 200 mg 加 ivacaftor 125 mg上市。然而，该药昂贵的治疗费用——每年25.9万美元一直被人诟病。还有基因治疗囊性纤维化的报道。在一项于英国开展的针对任何CFTR突变组合患者的随机IIb期试验中，反复的雾化治疗加非病毒性CFTR基因脂质体复合物pGM169/GL67A，较安慰剂组轻度改善随访12个月时的FEV1占预计值的百分比变化值。
疫苗的推出
自英国政府与葛兰素史克公司就乙型脑炎疫苗Bexsero的定价问题进行长期谈判之后，英国卫生大臣杰里米•亨特于3月份宣布，推出针对婴儿的乙型脑炎疫苗接种计划。从9月份起，作为一项英国国民卫生服务(NHS)体系的常规项目，向自7月1日及以后出生的婴儿的父母提供乙型脑炎疫苗。该疫苗建议用于2个月大的婴儿，第二剂在4个月时注射，且在12-13个月时再注射一剂加强针。该疫苗在NHS项目中也作为一次性追加免疫提供给于5月1日及以后出生的婴儿的父母。
3人辅助生殖技术
线粒体成了今年关注的热点。在英国，经过下议院和上议院投票支持，一项线粒体替换(3人辅助生殖技术)的新法律于10月29日开始生效。线粒体替换，仅被允许用于规避孩子发生严重的线粒体疾病。同时，在美国，研究人员报告了来自涉及线粒体疾病的常见基因异质性突变患者的基因校正多功能干细胞的生成。
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