【ACC2020】MAVERICK-HCM试验：非阻塞性HCM患者对mavacamten的耐受性良好
根据3月30日美国ACC.20 / WCC会议特色临床研究会议期间发布的MAVERICK-HCM试验的最新结果，新型心脏肌球蛋白抑制剂mavacamten对于非阻塞性HCM患者可能是安全并且有效，该类患者左室射血分数(LVEF)降低。 Carolyn Ho等人研究了HCM患者中mavacamten的安全性和耐受性，该试验招募了59名患者，随机分配到：目标浓度200 ng / mL的mavacam
根据3月30日美国ACC.20 / WCC会议特色临床研究会议期间发布的MAVERICK-HCM试验的最新结果，新型心脏肌球蛋白抑制剂mavacamten对于非阻塞性HCM患者可能是安全并且有效，该类患者左室射血分数(LVEF)降低。
Carolyn Ho等人研究了HCM患者中mavacamten的安全性和耐受性，该试验招募了59名患者，随机分配到：目标浓度200 ng / mL的mavacamten(n = 19)、目标浓度为500 ng / 的mLmavacamten(n = 21)、安慰剂(n = 19)。
主要的安全性终点是急诊不良事件、特殊事件的不良事件和严重不良事件的发生频率和严重程度。研究人员观察了从基线到第16周N末端pro b型利钠尿肽(NT-proBNP)的变化;最高摄氧量(pVO2); NYHA功能分类;LVEF和舒张功能的超声心动图测量;以及复合功能终点(pVO2增加≥1.5 mL / kg / min、NYHA改善≥1级，或pVO2增加≥3.0 mL / kg / min而NYHA级不恶化)。
基线时，mavacamten组中有33例患者患有NYHA II级心力衰竭(HF)，有7例患有NYHA III类心力衰竭，而安慰剂组分别为13例和6例。在mavacamten组中，平均pVO2和NT-proBNP分别为20.5 mL / kg / min和821 pg / mL，而安慰剂组分别为17.9 mL / kg / min和914 pg / mL。
在服用mavacamten的患者中，基线时25人服用受体阻滞剂、10人服用钙通道阻滞剂，而安慰剂组中12人服用β受体阻滞剂、3人服用钙通道阻滞剂。mavacamten组平均左心室射血分数(LVEF)为69%，而安慰剂组为66%。
从基线到24周，服用mavacamten的患者中有89.7%发生了至少一次紧急事件，而安慰剂组为68.4%。服用mavacamten的患者中至少有10.3%发生了严重不良事件，而安慰剂组为21.1%。
在mavacamten组的患者中，平均LVEF下降了4.1%，但是在mavacamten目标浓度为500 ng / mL的患者中，下降幅度更大。在安慰剂组中，平均LVEF降低为2.3%。在探索性疗效结果中，服用mavacamten的患者中NT-ProBNP和肌钙蛋白水平降低，而安慰剂组几乎没有变化。此外，与安慰剂组的21例相比，服用mavacamten的35例患者达到了有效性终点。
根据研究人员的说法，非阻塞性HCM患者通常对mavacamten具有良好的耐受性，严重不良事件没有增加，LVEF也没有下降。研究人员指出，疾病更加严重的患者可能用mavacamten治疗效果更好。研究人员得出结论，MAVERICK-HCM结果为将来在无阻塞性HCM和潜在心衰射血分数保持不变的大规模研究奠定了基础。
ACC.org主编Kim A. Eagle表示：“这项小型的2期临床试验之所以令人兴奋，是因为它为过去几乎没有选择的问题引入了全新的疗法。”
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