【工程疗法治疗血栓显示出早期前景】根据今天在线发表于美国血液学会(ASH)杂志的一项研究，模拟关键凝血酶的研究治疗是有效，安全的，将来有一天可能会消除患有罕见的、危及生命的血液病即遗传性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的患者对血液制品的需求。

先天性TTP的特征是全身小血管出现血块。如果未经治疗，TTP患者可发生中风，心脏病发作或肾脏损伤。今天，TTP最常见的治疗方法包括血浆输注，其中患有严重疾病的个体必须去医院接受供体的血液制品以补充血液中缺失的酶。然而，许多患者对血浆不耐受。他们会发展严重的过敏反应，这使血浆几乎不可能治疗他们的疾病。如果他们能够得到治疗，那么这种血浆是需要非常密切监督的一种预防措施。

马萨诸塞州剑桥市的研究人员Bruce Ewenstein博士说：“今天，TTP患者由于与血浆输注相关的并发症而受到低度治疗，血浆输注仍然是至少半个世纪以来的标准治疗方法。” 。 “等离子体作为酶替代的来源是一种大锤治疗方法，但现在是我们最好的方法了。”

他说：“我们的新颖疗法有可能更安全，更方便，并取得更好的效果。”

在具有TTP的人中，称为ADAMTS-13的酶的血浆水平非常低或缺失。这种重要的酶有助于防止全身小血管过度血液凝固。当ADAMTS-13不存在或缺乏时，血小板聚集可能会发生，造成器官损害。研究人员创建了ADAMTS-13(BAX 930)的工程形式，以恢复血液中缺失的酶，而不会造成人血浆等离子体造成的潜在并发症或医院访问的不便。患者最终可以在家里每两周进行自己的输液。

在第一阶段，多中心临床试验中，研究人员调查了确诊为严重先天性ADAMTS-13缺陷的15例患者中BAX 930的安全性，耐受性和药代动力学。每个患者接受单次剂量的BAX 930.目的是确定该工程产品是否增加身体中缺失的酶ADAMTS 13，并确定未来研究的安全有效剂量。

在这些患者的血液样品中，研究人员发现BAX 930与内源性酶类似，并恢复ADAMTS-13活性。具体来说，他们观察到von Willebrand因子的结构正常化，血液蛋白与ADAMTS-13紧密配合以帮助调节血小板功能和凝血。他们还观察到血小板计数的改善，这是TTP疾病活动的标志物。

重要的是，BAX 930在所有15例患者中耐受性良好，无过敏反应或严重不良事件，无单次输注免疫反应迹象。

首席研究报告作者Marie Scully，伦敦大学伦敦医院NHS信托医院的医学博士说：“研究显示，这种重组蛋白质模拟了我们期望正常蛋白质在没有先天性TTP的患者中预期的功能。”由国立卫生研究所大学伦敦医院生物医学研究中心实施。

三期试验将于今年晚些时候开始。本研究将探讨预防和治疗急性发作的长期安全性和有效性。研究参与者将多次暴露于BAX 930，持续12个月。

Scully博士说：“这种治疗方法对于TTP患者来说是一个完整的游戏规则，不仅可以为病人服务，而且临床医生也能够给予正确的治疗，使患者减少发作。”