真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)属于常见的骨髓增生性肿瘤( MPN)，血象特点为不明原因的血细胞持续升高，临床容易发生血栓栓塞和出血并发症，部分患者可转化为骨髓纤维化或白血病。目前，干扰素在MPN的治疗中处于重要地位。聚乙二醇干扰素α-2a是一种用于治疗PV的免疫调节药物。

最近，《柳叶刀子刊》发布了一项单中心、开放性2期研究随访83个月的数据结果，旨在评估聚乙二醇干扰素α-2a治疗ET和PV患者的长期疗效和长期毒性。

基于2001年WHO标准，研究人员纳入了83例年龄超过18岁的ET或PV患者。聚乙二醇干扰素α-2a的起始剂量为450 mg，皮下注射，每周一次，但因毒性作用需递减剂量，至最终的起始剂量为每周90 mg：3例患者的起始剂量为每周450 mg，3例360 mg，19例270 mg，26例180 mg，32例90 mg。治疗持续至带来获益，主治医生可酌情减小用药剂量和用药频率。根据ELN标准，每3~6个月评估血液学缓解。主要终点是获得血液学缓解的患者比例。完全血液学缓解被定义为血细胞计数恢复正常(ET，血小板≤440 × 109/L;PV，血红蛋白<15.0 g/L，未放血)，脾肿大等症状消失，无血栓形成。

中位随访83个月。66(80%)例患者经聚乙二醇化干扰素α-2a治疗后获得了血液学缓解，40例获得分子学缓解(63%)，中位持续时间分别为66个月和53个月。随访期间，26/66(39%)例获得血液学缓解的患者和25/35(71%)例分子学缓解的患者维持了缓解。研究期间，静脉血栓事件发生率为每年1.22/100例，18/83(22%)例患者因治疗相关毒性停止治疗。治疗毒性会随时间减弱，但治疗60个月后仍有5名患者发生了治疗限制性3/4级毒性缓解。

该研究表明，聚乙二醇化干扰素α-2a可使原发性血小板增多症患者和真性红细胞增多症患者产生持久的血液学和分子学缓解。后期需开展临床试验探讨该药物单独或与其他药物联合应用的疗效和毒性。

编译自：Pegylated interferon alfa-2a in patients with essential thrombocythaemia or polycythaemia vera： a post-hoc， median 83 month follow-up of an open-label， phase 2 trial.The Lancet Haematology.March 10， 2017