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目前最重要的降胆固醇药物有三类，即他汀类、胆固醇吸收抑制剂(依折麦布)与PCSK-9抑制剂。这三类药物分别作用于胆固醇代谢的不同环节而发挥降胆固醇作用。

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他汀类药物：人体内胆固醇的来源主要有两条途径，即内源性合成与外源性摄入。内源性合成在体内胆固醇来源中占据较大比重，其中肝脏是合成胆固醇的主要场所。肝脏合成胆固醇是一个非常复杂的过程，其中3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶(HMG-CoA还原酶)是合成胆固醇的限速酶，其活性水平直接影响胆固醇合成的数量。他汀类药物的主要作用机制就是抑制这种酶的活性，减少肝脏合成胆固醇的数量。

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胆固醇吸收抑制剂：目前上市的此类药物只有依折麦布。肝脏合成胆固醇后并不会直接释放入血，而是通过参与胆汁酸形成并排入小肠，协助食物的消化吸收。其中的胆固醇随后通过小肠吸收入血并经门静脉系统回到肝脏，完成肠肝循环。另一方面，经过饮食摄入的胆固醇也需经过小肠吸收入血。由此可见，小肠吸收胆固醇是内源性合成与外源性摄入胆固醇进入血循环的共同途径。在小肠吸收胆固醇的过程中，小肠粘膜刷状缘NPC1L1起着关键性的作用，其功能可以显著影响肠道吸收胆固醇的数量。依折麦布即作用于此部位，通过抑制小肠粘膜刷状缘NPC1L1活性，减少肠道内胆固醇的吸收，降低血浆胆固醇水平以及肝脏胆固醇储量。

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PCSK-9抑制剂：此类药物具有强大的降胆固醇作用，近年来备受关注，但目前尚未在我国上市。LDL受体是一种受体蛋白，广泛分布于肝细胞表面。该受体可介导肝细胞吞噬LDL胆固醇，促进肝细胞摄取胆固醇并将其代谢掉。PCSK-9是由肝脏合成的蛋白酶，该酶可与肝细胞表面的LDL受体结合，促进LDL受体降解，减弱肝细胞摄取胆固醇的能力，从而使LDL胆固醇升高。而PCSK-9抑制剂(一种单克隆抗体)可以显著抑制PCSK-9活性，从而增强肝脏摄取胆固醇的能力，显著降低LDL胆固醇水平。

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联合应用降胆固醇药的理论基础：上述三类药物作用机制各异，但从对胆固醇代谢的影响而论又密不可分。例如，肝脏合成胆固醇的能力与肠道吸收胆固醇的总量相互影响，处于代偿平衡状态：应用他汀抑制胆固醇合成后，胆固醇的肠道吸收会增强;反之亦然。因此，联合应用他汀与依折麦布可以发挥更为显著的降胆固醇作用(同时抑制胆固醇的肝脏合成与肠道吸收)。又如，应用他汀治疗可以减少肝细胞内胆固醇含量，导致LDL受体上调，后者可使PCSK9反应性增高，从而增加LDL受体降解，削弱他汀的降胆固醇作用。联合应用PCSK-9抑制剂与他汀可以在机制上互补，发挥强效降胆固醇作用。因此，联合应用作用机制不同的降胆固醇药物或许代表着降胆固醇治疗的未来发展方向。