FDA：批准sonidegib治疗局部晚期基底细胞癌

7月24日，美国食品与药物管理 局 (FDA) 批 准sonidegib(odomzo)用于治疗手术或放疗后复发以及不适宜上述治疗的局部晚期基底细胞癌患者。

FDA 官网报告，皮肤癌为最常见癌症，基底细胞癌则约占非黑色素瘤皮肤癌的 80%。Sonidegib 为每日应用 1 次的口服药物， 通过抑制 在 基 底 细 胞 癌 中 活 化 的Hedgehog 分子通路来终止或延缓癌性病变的进展。

一项包括 194 例局部晚期基底细胞癌患者的多中心双盲临床研究就该药的有效性进行了评估。受试者随机接受 sonidegib 每日 200 mg 或每日 800 mg 治疗。研究的主要终点为客观有效率。结果显示，接受 sonidegib 200 mg 治疗的患者有 58%出现肿瘤缩小或消失。上述效应持续 1.9～18.6 个月， 并且约半数的应答患者的肿瘤缩小持续6个月或以上 。Sonidegib 800 mg 组患者的应答率与 200 mg 组相似，但副作用更为常见。

Sonidegib 200 mg 时最常见副作用为肌痉挛、脱发、味觉障碍、疲乏、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻、体重减轻、 食欲减退、肌痛、腹痛、头痛、疼痛、呕吐和瘙痒。Sonidegib还可能导致严重的肌肉骨骼相关副作用，其中包括血清肌酸激酶水平升高、肌痉挛和肌痛。黑框警示指出，妊娠女性应用 sonidegib 可能导致胎儿死亡或严重出生缺陷。在启用 sonidegib 治疗前应确定妊娠状况，并建议男、女性患者均应知晓此风险并进行避孕。

FDA 药品评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Pazdur 博士表示，对癌症所涉分子通路的认识加深促成了多种用于既往可选方案甚少的难治性疾病的抗癌药物获批 。 由于对Hedgehog 通路实现了更好的了解，FDA 在过去 3 年间已批准了两种用于基底细胞癌的新药。