FDA：批准panobinostat治疗多发性骨髓瘤

2 月23 日，FDA 批准帕比司他（panobinostat）用于既往至少接受过两种标准治疗的多发性骨髓瘤患者。Panobinostat通过抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性发挥作用，并以此延缓多发性骨髓瘤患者的浆细胞过度增殖或导致其死亡。2014年11月，FDA肿瘤药物顾问委员会认为panobinostat对复发性多发性骨髓瘤患者的风险并未超过获益。此后生产企业递交了支持panobinostat用于另一适应证（即至少接受过包括硼替佐米和一种免疫调节剂在内的两种标准治疗的多发性骨髓瘤患者）的附加证据。

一项涉及193例上述患者的临床研究就此适应证的安全性和有效性进行评估。结果显示，panobinostat联合硼替佐米、地塞米松组患者的无进展生存（PFS）期为10.6个月，治疗应答率为59%，上述指标在硼替佐米和地塞米松组患者分别为5.8 个月和41%。

Panobinostat的最常见副作用包括腹泻、疲倦、恶心、肢体肿胀、食欲减退、发热、呕吐和虚弱，以及低磷血症、低钾血症、低钠血症、血小板减少、白细胞减少和贫血。Panobinostat亦可引发消化道、肺出血以及肝损伤。黑框警告提示，接受panobinostat治疗的患者可出现严重腹泻、致死性心脏事件、心律失常和心电图改变。

FDA药品评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Pazdur博士表示，panobinostat 的作用机制有别于既往获批用于治疗多发性骨髓瘤的药物，这使其成为了具有潜在吸引力的候选药物。