儿童骨髓衰竭性疾病的治疗
儿童严重的骨髓细胞减少所致的全血细胞减少可能继发于很多疾病，也可能是一些综合征。儿童难治性全血细胞减少症（RCC）、先天性骨髓衰竭、尤其获得性重型再生障碍性贫血（SAA）是最常见的造血障碍性疾病。
儿童严重的骨髓细胞减少所致的全血细胞减少可能继发于很多疾病，也可能是一些综合征。儿童难治性全血细胞减少症（RCC）、先天性骨髓衰竭、尤其获得性重型再生障碍性贫血（SAA）是最常见的造血障碍性疾病。
对于儿童SAA，主要进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）和免疫抑制剂的治疗。在欧美国家，SAA较少见，美国华盛顿大学儿童血液中心学者报告了160例年龄＞4岁的儿童SAA，其中68例进行了allo-HSCT，72%的患儿获痊愈；另外92例患儿采用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或抗淋巴细胞球蛋白（ALG）治疗，5年无病生存率为61%，但在ALG治疗的患儿中，有2例继发二次肿瘤。
日本儿童再生障碍性贫血协作组的学者报告了486例再生障碍性贫血的患儿，其中124例接受了脐带血移植，成功率为92%，5年无病生存率为76%；另外362例采用ALG治疗，5年无病生存率达68%。而流行病学研究表明，欧美国家儿童再生障碍性贫血的发病率明显低于亚洲儿童。
在儿童骨髓衰竭性疾病中，RCC较为常见，该病的诊断较困难，需通过血液学、骨髓病理、免疫学检查进行分类。须注意低增生型RCC与SAA的鉴别诊断（见表），RCC主要可见到局部红系造血及巨核造血灶，而SAA不易发现这些，这时骨髓病理观察非常重要。
RCC最主要的治疗手段是HSCT，对于没有供者的RCC，可采用免疫抑制剂的治疗如ALG或环孢素A，也可取得一定疗效。本次会议中提出，对于存在细胞遗传学-7、7q-染色体异常的RCC，应尽早进行HSCT治疗，其5年总生存率可达63%。
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