其他TKI在儿童ALL中的应用
大量基因组研究和新一代测序工作使儿童白血病基因研究取得了许多重大进展，其中之一是发现一个基因表达谱与Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）相类似的ALL亚型，其预后也非常差，这种类Ph+ALL亚型患者可能也存在激活的胸腺嘧啶核苷激酶（TK）信号。
大量基因组研究和新一代测序工作使儿童白血病基因研究取得了许多重大进展，其中之一是发现一个基因表达谱与Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）相类似的ALL亚型，其预后也非常差，这种类Ph+ALL亚型患者可能也存在激活的胸腺嘧啶核苷激酶（TK）信号。
研究发现，近一半的类Ph+ALL患者存在隐匿易位和缺失，从而激活细胞因子受体样因子2（CRLF2）的表达，而CRLF2是一种既往在ALL发病机制中没有被发现的细胞因子受体。另外，在CRLF2病变的病例中，近一半存在基因突变，主要发生于3个JAK2基因。
目前，几种JAK激酶小分子抑制剂正在临床试验中，主要针对具有JAK2 V617F突变的成人骨髓增生性肿瘤患者，儿童肿瘤协作组（COG）已在小儿难治性实体瘤和白血病患者中开展其中一种抑制剂（INCB018424）的临床Ⅰ期研究，主要研究化疗联合JAK2抑制的疗效，这与Ph+ALL的研究类似。
最近的转录组测序研究发现，在大部分没有CRLF2病变的类Ph+ ALL病例中存在基因重排和突变，从而引起细胞因子受体功能失调和激酶信号传导异常。这些重排基因包括ABL1、JAK2和PBGFRB，但均可被现有的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）所抵制。单独重排并不常见，但复合重排在类Ph+ALL型病例的发生率是Ph+ALL型的2倍。对于这些罕见儿童ALL亚型的新疗法研究，同样需要国际间的密切合作，美国、欧洲、日本儿童白血病协作组已着手开展新的临床试验。
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