儿童Ph+ALL治疗进展
作者：哈尔滨血液肿瘤研究所 马军 北京儿童医院血液中心 吴敏媛 天津血液研究所儿童血液中心 竺晓凡 来源：中国医学论坛报 日期：2012-05-18
导读
儿童费城染色体阳性（Ph+）ALL单用化疗预后极不佳，过去主要是进行HSCT，可获相对无病长期生存。美国COG AALL 0031临床试验为应用伊马替尼治疗儿童Ph+ ALL做出了重大贡献。采用伊马替尼340 mg/（m2·d）诱导化疗进行长期序贯治疗（给药2周后停2周），经2000~2005年、2005~2010年两个阶段的临床观察， 儿童Ph+ ALL 无事件生存（EFS）率为 80%，比无伊马替尼时代的疗效高2倍以上（P
儿童费城染色体阳性（Ph++）ALL单用化疗预后极不佳，过去主要是进行HSCT，可获相对无病长期生存。美国COG AALL 0031临床试验为应用伊马替尼治疗儿童Ph+ ALL做出了重大贡献。采用伊马替尼340 mg/（m2·d）诱导化疗进行长期序贯治疗（给药2周后停2周），经2000~2005年、2005~2010年两个阶段的临床观察， 儿童Ph+ ALL 无事件生存（EFS）率为 80%，比无伊马替尼时代的疗效高2倍以上（P<0.0001），也优于HSCT的治疗结果（但5年EFS无显著差异）。法国儿童白血病协作组也重复出了COG的临床试验结果，结论认为可不选择HSCT治疗儿童Ph+ALL。
由于化疗后加伊马替尼治疗对10%的儿童Ph+ ALL无效，COG在0031临床试验基础上采用了化疗方案+达沙替尼60 mg/（m2·d）来替代伊马替尼，在诱导化疗的第15天即开始给予达沙替尼，改变了0031试验在诱导化疗结束时才给予伊马替尼的方法。目前结果显示，入组的50例Ph+ ALL患儿全部获得了疗效。
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