相比较十余年前,多发性骨髓瘤(MM)的疗效有了显著提高,新药治疗时代的中位生存时间在老年和年轻患者分别达到了4~6年和8~10年。
相比较十余年前,多发性骨髓瘤(MM)的疗效有了显著提高,新药治疗时代的中位生存时间在老年和年轻患者分别达到了4~6年和8~10年。
研究初步显示,硼替佐米等新药有可能克服许多传统不良预后因素,如肾功能损伤、高β2微球蛋白水平、13q-和t(4;14)等。但是,大多数患者仍会经历多次复发而最终耐药,尚难以达到维持慢性状态的真正“长期控制”。而沙利度胺、硼替佐米、来那度胺等新药的长期巩固/维持或再治疗也明显地增加了毒副作用,影响患者生存质量(QoL)。同时,对于真正高危患者,目前治疗虽明显提高治疗反应和CR率,但易短期内复发并耐药,难以获得长期生存。
MM仍然被认为是不可“治愈”的疾病。首先报道的有可能治愈MM的方法是异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)。不同于多数其他类型的血液系统肿瘤,MM中位发病年龄超过60岁,因而传统清髓性预处理方案后的移植相关死亡率(TRM)高达约40%,严重限制了其应用,且多个研究的长期随访仍未显示出生存平台。减低剂量预处理(RIC) /非清髓性移植(NMT)已取代经典清髓性Allo-HSCT,使MM这一中老年疾病的TRM明显降低,但因复发率增高,PFS和OS并未见明显改善。
传统化疗后AHSCT治疗有3%~10%的患者超过10年仍然保持CR,被认为“临床治愈”。然而,目前这一疗效仅限于很少的患者群体。
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