2011 年，有关急性髓系白血病（AML）临床治疗的论著最多，约占白血病治疗学的42%，共在全球发表论著4258 篇。中国学者也制定了中国版AML 和急性早幼粒细胞白血病（APL）诊疗指南，已和国际同步。

　　AML是白血病的最常见类型，占成人急性白血病的80%左右，也是临床研究最活跃的领域之一。中国学者发明的全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）已经成为治愈APL的国际金标准方案，是国际血液学领域公认的最成功的恶性肿瘤靶向治疗。

　　AML是一种异质性恶性肿瘤性疾病。近20 年里，AML 的临床治疗进展较多，大量影响AML预后因子被发现促进了我们对AML生物学特征的认识及新治疗靶点的探索，尤其是针对细胞遗传学正常的AML（约占45%~50%）。这些新的预后指标包括FLT3、NPM1、CEBPA 等基因突变，成为AML临床治疗的最大亮点。

APL 的诱导分化治疗

　　在欧美国家，APL 的诱导分化治疗仍以ATRA诱导治疗为主，然后采用蒽环类药物联合治疗，70%的APL患者可获得10年无病生存（DFS），且低危组患者10 年DFS率可达90%。中国学者在治疗APL患者时仍联合维持治疗，这样可提高APL的治愈率，但缺乏多中心的循证医学证据。

　　ATO是治愈APL的主要诱导分化凋亡药物，其主要作用于PML融合基因，并直接作用于APL的致病蛋白。我国哈尔滨学者首先应用ATO治疗APL获成功后，美国学者随后证实了ATO的疗效。同时，中国学者应用ATO治疗复发难治APL也获得了较好疗效，已成为全世界治疗复发APL的金标准方案。ATRA主要通过改变基因转录诱导分化，而ATO主要是通过改变蛋白质组诱导凋亡，二者有协同作用。所以，中国学者采用ATRA 联合ATO 进行双诱导治疗，完全缓解（CR）率达96%，5年DFS率达90%。

AML化疗方案的优化

　　对于55岁以下患者，AML标准的化疗方案已取得很好的临床疗效，5 年总生存（OS）率已达40%，但还有60%的患者疗效不佳，如何进一步提高疗效，还需开展大量临床研究。德国学者报告了应用ATRA联合常规化疗治疗550例60岁以下AML患者的多中心临床试验AMLSG 07-04。结果发现，与对照组相比，NPM1突变者无事件生存（EFS）和OS有显著改善，不良反应的发生率和严重程度与对照组无无明显差异。研究提示，对于NPM1 突变的AML 患者，ATRA协同化疗可获长期DFS。

　　图AML血象图