ASCO年度报告：2011临床肿瘤学重大进展之儿童期肿瘤
Ⅲ期HR-NLB1研究纳入563例、中位年龄3岁的Ⅳ期高危神经母细胞瘤患者，比较白消安＋美法仑方案与传统CEM（卡铂＋依托泊苷＋美法仑）清髓方案的疗效。随访3年的结果显示，与CEM方案相比，白消安＋美法仑组无事件生存（EFS，49%对33%）及OS（60%对48%）均有显著改善，且复发率显著降低（47%对60%）。
大剂量化疗新方案改善神经母细胞瘤患儿生存
Ⅲ期HR-NLB1研究纳入563例、中位年龄3岁的Ⅳ期高危神经母细胞瘤患者，比较白消安＋美法仑方案与传统CEM（卡铂＋依托泊苷＋美法仑）清髓方案的疗效。随访3年的结果显示，与CEM方案相比，白消安＋美法仑组无事件生存（EFS，49%对33%）及OS（60%对48%）均有显著改善，且复发率显著降低（47%对60%）。
新化疗方案改善儿童及青年ALL患者EFS
Ⅲ期COG研究纳入2426例30岁以下、初治急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，在初始化疗诱导缓解后，随机分为2组，接受大剂量甲氨蝶呤（MTX，常规初始剂量的50倍）＋门冬酰胺酶维持治疗或常规维持治疗方案（逐渐增加剂量的MTX＋门冬酰胺酶）。结果显示，大剂量MTX组5年EFS率显著增加（82%对75%），骨髓及中枢神经系统复发显著减少。基于该研究结果，大剂量MTX方案已被接受为高危ALL的标准维持期治疗策略。
目前，儿童期肿瘤治愈率已近80%，且通过多中心临床研究，这一数值将会进一步提升。正在进行的研究及对儿童期肿瘤分子和基因机制的不断探索，将最终使我们实现帮助所有患者进行个体化治疗的目标。这不但将进一步提升治愈率，还将有助于降低治疗的毒性反应。——美国得克萨斯儿童癌症中心 德瑞尔（Dreyer）
Ⅲ、Ⅳ期神经母细胞瘤的治疗十分棘手，HR-NLB1研究通过改变预处理方案使3年EFS率、OS率显著提高，创新性较强。白消安联合环磷酰胺组成的BuCy方案是典型清髓性预处理方案，在白血病的治疗中应用多年，比较安全。将白消安与美法仑联合应用作为预处理方案化疗的强度大，可有效杀灭体内残留的神经母细胞瘤细胞，过去未见报道。由于两药均为烷化剂，且剂量大，骨髓抑制比较明显，应用时应格外小心，避免因严重感染导致的死亡。此外，须注意美法仑静脉注射剂尚未得到我国食品与药品监督管理局（SFDA）批准上市，而若换用片剂，由于剂量大，消化道反应严重，患儿难以耐受。解决方法是鼓励生产企业报批或建议立法，允许患者境外购买药品用于自身治疗。
COG研究显示，在ALL维持期增加MTX剂量可减少骨髓及中枢神经系统白血病复发、增加5年EFS率，该研究同样具有创新性，尤其是其入组病例年龄较大，直到30岁，疗效本应较差，因此取得如此效果实属不易。目前国内采用的治疗方案多参考BFM研究结果，强调前期治疗，维持期剂量较小。COG研究表明，维持期增加MTX剂量同样可以改善疗效。过去国内的治疗经验也显示，大剂量MTX对防治白血病及髓外白血病复发，包括中枢神经系统及睾丸白血病具有较好的疗效。
这两项研究的设计是通过增加药物适应证或增加有效治疗药物的剂量来达到提高疗效的目的，这对于丰富我们的临床科研思维、开展临床研究具有较好的指导作用。美国COG组织和管理全国多中心临床试验的做法和经验也值得我们学习。——解放军总医院儿科 唐锁勤
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