黑色素瘤研究进展: 中国意义之我见
今年的ASCO年会被很多人戏称为“黑色素瘤年”，这是因为整个大会最为“耀眼”的进展当属黑色素瘤治疗的突破性研究发现。在本次会议选取的5项全体大会报告中，2项即是有关晚期黑色素瘤治疗的报告，足可见其被大会重视的程度。大家的现场反应也证实了这一点——约有7000名参会医师共同聆听了这两项报告。
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今年的ASCO年会被很多人戏称为“黑色素瘤年”，这是因为整个大会最为“耀眼”的进展当属黑色素瘤治疗的突破性研究发现。在本次会议选取的5项全体大会报告中，2项即是有关晚期黑色素瘤治疗的报告，足可见其被大会重视的程度。大家的现场反应也证实了这一点——约有7000名参会医师共同聆听了这两项报告。
Vemurafenib：可提高RR，且对我国也有意义
Ⅰ期、Ⅱ期临床试验已证实，BRAF-V600E抑制剂vemurafenib治疗BRAF-V600E突变型黑色素瘤患者的有效率（RR）约为60%～80%。Ⅲ期BRIM3随机对照研究比较了vemurafenib与Ⅳ期黑色素瘤化疗金标准达卡巴嗪（DTIC）的疗效：对于675例不能手术切除的Ⅲ期或Ⅳ期BRAF-V600E突变患者，vemurafenib组RR、无进展生存（PFS）和总生存（OS）均占优。
中国意义
1.该研究首次证实，对于晚期黑色素瘤这一最难以征服的癌症之王，有药物可以明显提高RR，这在以前是从来没有过的事情。去年有关ipilimumab的大会报告证明，该药可显著延长晚期黑色素瘤患者的生存期，但并未显著提高RR，而这项研究中vemurafenib与DTIC的差异（48.4%对5.5%），实在是令人振奋和激动。
2.对于那些有明显症状和较大肿瘤负荷的晚期黑色素瘤患者，vemurafenib使患者肿瘤迅速缩小及生活质量改善成为可能。
3.此次ASCO大会报告了中国黑色素瘤患者的BRAF-V600E突变情况（突变率接近25%）。这一数值虽然不如白种人（约50%）高，但仍然有可能通过这个药物解决我国1/4黑色素瘤患者的治疗问题，因此该药对于我国黑色素瘤患者的治疗也有着十分重要的意义。
Ipilimumab：更实用，有望成为新标准
去年ASCO年会的一项大会报告曾介绍，ipilimumab单药或联合GP100疫苗较单用GP100疫苗显著改善了黑色素瘤患者生存，但因对照组非晚期黑色素瘤标准治疗而被少数人诟病。而今年关于ipilimumab的研究采用DTIC单药作为对照，就显得更有说服力。这项Ⅲ期研究证实，与DTIC单药相比，ipilimumab+DTIC一线治疗使转移性黑色素瘤患者OS期显著延长了近2倍，其1、2、3年生存率也得到显著提高。
中国意义
1.该研究首次证明了某些治疗有可能取代过去长达30余年的标准一线治疗（DTIC），从而有可能很快被接受为晚期黑色素瘤的新的标准一线治疗。
2.虽然该研究并未显示出vemurafenib在BRIM3试验中那么高的RR，但考虑到该研究入组人群并非是经过基因选择的群体，这就为那些没有特殊基因突变的患者提供了另一有可能延长其生命的新方法，且更加实用。
3.对于我国黑色素瘤患者来说，25%的患者有BRAF突变，10%左右有C-KIT突变，因此另外还有65%的患者有可能通过这种治疗而获益。
4.对于那些肿瘤负荷不大、症状不明显的晚期黑色素瘤患者来说，选择这种治疗有可能使其得到长期生存益处，因而其意义也同样深远。
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