目前缺乏预防性使用氨甲环酸(TXA) 治疗血小板减少症的有效性的证据。为了明确 TXA 是否能安全地降低接受治疗的血液系统恶性肿瘤患者的出血率，研究人员开展了一项随机化的双盲临床试验(2016年6月-2020年6月)。

共筛查了3120位患者，其中356位符合要求被纳入该试验，最终337位患者(平均53.9岁，141位[41.8%]女性)被随机接受1300 mg TXA 口服或1000 mg TXA 静滴(n=168)或安慰剂(n=169)，3次/天，最长持续治疗30天。

无WHO≥2级出血或死亡的患者比例

当血小板计数低于30000/μL 时，333位患者被激活;279位 (83%) 有完整的预后评估。TXA组和安慰剂组分别有50.3%(73/145)和54.2%(78/144)的患者在激活后30天内被观察到WHO≥2级的出血，校正优势比是0.83(p=0.44)。两组的平均血小板输注次数(平均差 0.1)、无≥2级出血的平均存活天数(0.8)、血栓事件(3.7% vs 5.5%)或重度出血导致的死亡均无统计学差异。

安全性终点

最常见的不良事件有腹泻(TXA组 vs 安慰剂组：70.7% vs 69.9%)、发热性中性粒细胞减少(67.7% vs 64.4%)、疲劳(64.6% vs 66.9%)和恶心(63.4% vs 59.5%)。

简而言之，在接受化疗或造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者中，与安慰剂相比，TXA预防性治疗并未显著降低WHO≥2级出血的风险。

原始出处：

Terry B. Gernsheimer, Siobhan P. Brown, Darrell J. Triulzi, et al. Prophylactic tranexamic acid in patients with hematologic malignancy: a placebo-controlled, randomized clinical trial. Blood (2022) 140 (11): 1254–1262.