脂肪肉瘤(LPS) 是成人软组织肉瘤最常见的组织学亚型。根据分子和临床特征，LPS可分为不同的亚型，包括高分化/去分化 (WD/DD) LPS、粘液样/圆形细胞LPS和多形性LPS。不可切除和/或转移性去分化脂肪肉瘤 (DDLPS) 患者的治疗选择有限。亟需新的治疗药物。

该研究目的是评估卡巴他赛在转移性或无法手术的局部晚期DDLPS患者中是否有足够的抗肿瘤活性。

这是一项国际性、多中心、开放标签、单臂的2期试验，招募了转移性或局部晚期的DDLPS患者，要求有在过去6个月内疾病进展的证据、既往化疗次数≤1次。予以卡巴他赛 25mg/m2 静滴，21天一次，直到不能耐受、进展或撤出试验。主要终点是12周时的无进展生存(PFS)率。

无进展生存率

筛查了40位患者，其中2位不符合纳入条件。中位治疗疗程是5个，范围是1-30个;26位(65%)患者至少接受了4个疗程的卡巴他赛治疗。12周时的无进展生存率是55%，达到了研究主要终点。中位随访了21.6个月，中位PFS是6个月，中位总生存期是21个月。缓解率是8%，包括1例临床缓解(CR)和2例部分缓解(PR)。23位(60.5%)患者的病情稳定(SD)。26位(68%)患者获得了疾病控制(部分缓解+SD)。

3-4级不良反应事件的发生情况

总之，该试验达到了其主要终点，12周内有21位患者的病情未发生进展。该研究结果提示卡巴他赛在转移性或不可手术的局部晚期DDLPS患者中具有重要的活性，值得开展3期试验进一步验证。

原始出处：

Sanfilippo R, Hayward RL, Musoro J, et al. Activity of Cabazitaxel in Metastatic or Inoperable Locally Advanced Dedifferentiated Liposarcoma: A Phase 2 Study of the EORTC Soft Tissue and Bone Sarcoma Group (STBSG). JAMA Oncol. Published online August 18, 2022. doi:10.1001/jamaoncol.2022.3218