CRISPR-Cas9设计新药靶向难以治疗的肿瘤，显示出抑制肿瘤生长的巨大前景
近期研究使用CRISPR-Cas9基因编辑技术设计了一种新药——RP-6306，该药物对于一些难以治疗癌症中的扩增细胞的酶显示出阻断其活性作用，可有效杀死癌细胞。临床前数据显示，药物RP-6306能够靶向这些类型的肿瘤，并深刻抑制肿瘤生长，具有巨大的前景。
近期研究使用CRISPR-Cas9基因编辑技术设计了一种新药——RP-6306，该药物对于一些难以治疗癌症中的扩增细胞的酶显示出阻断其活性作用，可有效杀死癌细胞。临床前数据显示，药物RP-6306能够靶向这些类型的肿瘤，并深刻抑制肿瘤生长，具有巨大的前景。
Sinai Health和多伦多大学的科学家表示，一种旨在阻断某些癌细胞生存所必需的酶的新药显示出遏制肿瘤生长的希望。
这一临床前研究结果“CCNE1 amplification is synthetic lethal with PKMYT1 kinase inhibition”发表在《Nature》杂志上，描述了在分子遗传学教授Daniel Durocher的实验室中用CRISPR-Cas9基因编辑技术设计的一种新药。
研究人员鉴定出对CCNE1扩增的癌细胞活力至关重要的基因，这是一些难以治疗的卵巢癌、子宫内膜癌和膀胱癌的特征。他们发现酶PKMYT1在CCNE1扩增的细胞中是必需的，但在其他方面健康的细胞中不是必需的。与精准肿瘤公司Repare Therapeutics合作，该团队开发了一种名为RP-6306的药物，该药物可阻断PKMYT1活性，并有效杀死癌细胞。
Durocher说：“这些癌细胞依赖于PKMYT1酶来生存。我们的临床前数据显示，药物RP-6306能够靶向这些类型的肿瘤，并深刻抑制肿瘤生长，具有巨大的前景。”
目前，CCNE1扩增的肿瘤治疗选择非常少。Repare Therapeutics的高级科学家David Gallo表示，他们已经能够证明RP-6306对人类口服使用既有效又有选择性。
“具有CCNE1扩增的妇科和其他实体肿瘤对目前的护理标准治疗具有出了名的抵抗力，”Nature论文的共同第一作者Gallo说。“迫切需要为这些患者找到新的选择。”
这项工作是Durocher实验室和Repare Therapeutics之间的密切合作。该公司建立在合成致死的概念基础上，这一过程结合了功能基因组学来发现特定癌症突变的遗传脆弱性。
Durocher说：“我们和Repare Therapeutics之间的这种紧密合作突显了行业和学术界如何能够共同努力，为癌症患者发现新的治疗方案。在启动临床试验的同时发表一个新靶点是罕见的。”
Repare Therapeutics已经在CCNE1扩增的实体瘤患者中启动了I期临床试验，预计在2022年底获得初步结果。
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