目前，针对程序性死亡受体1（PD-1）或程序性死亡受体配体1（PD-L1）的免疫检查点抑制剂联合新辅助化疗方案，已被证明对早期三阴性乳腺癌具有抗肿瘤活性。科学家进一步对PD-1抑制剂帕博利珠单抗治疗早期三阴性乳腺癌的无事件生存率进行了研究。

2022年2月10日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表一篇Event-free Survival with Pembrolizumab in Early Triple-Negative Breast Cancer，介绍一项在早期三阴性乳腺癌患者中开展的3期试验，该试验比较了免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗+新辅助化疗与单纯新辅助化疗带来的完全缓解率和无事件生存率。

在此项新辅助治疗和辅助治疗的3期试验的早期分析发现，新辅助化疗加用帕博利珠单抗显著提高了患者在确定性手术时的病理学完全缓解率，关于本试验无事件生存期的主要结果尚未发布。

为了观察新辅助化疗加帕博利珠单抗的无事件生存期，作者以2∶1的比例将既往未接受过治疗的Ⅱ期或Ⅲ期三阴性乳腺癌患者随机分组，两组分别接受4个周期的每3周一次帕博利珠单抗（剂量为200 mg）或安慰剂+紫杉醇和卡铂新辅助治疗，之后接受4个周期的帕博利珠单抗或安慰剂+多柔比星-环磷酰胺或表柔比星-环磷酰胺治疗。确定性手术后，患者接受最多9个周期的每3周一次帕博利珠单抗（帕博利珠单抗-化疗组）或安慰剂（安慰剂-化疗组）辅助治疗。

在接受随机分组的1174例患者中，784例被分配至帕博利珠单抗-化疗组，390例被分配至安慰剂-化疗组。在此次（计划的第四次）期中分析时（数据截止日期，2021年3月23日），中位随访时间为39.1个月。

36个月时帕博利珠单抗-化疗组的估计无事件生存率为84.5%，而安慰剂-化疗组为76.8%（事件或死亡的风险比，0.63； P＜0.001）。不良事件主要发生在新辅助治疗阶段，并且不良事件与帕博利珠单抗和化疗的已知安全性一致。

在早期三阴性乳腺癌患者中，与单纯新辅助化疗相比，帕博利珠单抗+新辅助化疗（术后接受帕博利珠单抗辅助治疗）显著延长了无事件生存期。

无事件生存期：定义为从随机分组至发生以下任一情况的日期，即导致患者无法接受确定性手术的疾病进展、局部或远处复发、发生第二原发癌或者全因死亡。

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2112651