白血病(Leukemia)，在所有癌症中的占比约2%左右。包括淋巴细胞性白血病、骨髓细胞性白血病，以及急性与慢性区分。从定义上解释，白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。

临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。多年来，凯莱英持续专注于重大疾病治疗领域的技术研发与创新，也持续关注着全球白血病药物的研发进展。进入2021年以来，又有哪些新的突破呢?

1、新药获批：安斯泰来富马酸吉瑞替尼片获NMPA附条件批准

2021年2月，中国国家药品监督管理局(NMPA)已附条件批准安斯泰来制药集团的适加坦?(英文商品名XOSPATA? ，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumaratetablets)用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的复发性(疾病复发)或难治性(治疗耐药)急性髓系白血病(AML)成人患者。

2、Cell子刊：止吐药胃复安可抑制白血病干细胞增殖

2021年1月26日的Cell Reports期刊发表了论文，标题为“Metoclopramide treatment blocks CD93-signaling-mediatedself-renewal of chronic myeloid leukemia stem cells”。论文中介绍了瑞士伯尔尼大学医院和伯尔尼大学的研究人员发现并测试了一种能有效抑制白血病干细胞增殖的药物：胃复安(metoclopramide，也称为甲氧氯普胺)。胃复安作为一种抗呕吐药物，可以干扰仅白血病干细胞用来增殖的独特CD93信号通路。这有可能开发一种利用胃复安选择性地消灭白血病干细胞的治疗方法。

3、新药获批：阿斯利康BTK抑制剂Calquence获日本批准

2021年01月，日本厚生劳动省(MHLW)已批准阿斯利康(AstraZeneca)靶向抗癌药Calquence(acalabrutinib，阿卡替尼)，该药是下一代选择性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL，包括小细胞淋巴瘤[SLL])成人患者。

4、安斯泰来Xospata(吉瑞替尼)优先进入中国审查

2020年12月，日本药企安斯泰来(Astellas)公布了评估靶向抗癌药Xospata(gilteritinib，吉瑞替尼)治疗急性髓性白血病(AML)3期LACEWING研究(NCT02752035)的结果。这是一项开放标签、多中心、随机试验，在新诊断的、不适合强化诱导化疗的FLT3突变阳性(FLT3mut+)AML患者中开展，正在评估Xospata+阿扎胞苷方案、阿扎胞苷单药治疗方案的疗效和安全性。

5、新药获批：武田第三代TKI Iclusig获美国FDA批准

2020年12月，武田制药(Takeda)近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Iclusig(ponatinib，普纳替尼)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期(CP)慢性粒细胞白血病(CML)成人患者。

6、新药进展：诺华STAMP抑制剂asciminib III期疗效优质

2020年12月，诺华(Novartis)在第62届美国血液学会(ASH)年会上公布了靶向抗癌药asciminib(ABL001)III期ASCEMBL研究的详细结果。该研究在对至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)患者中开展。

好医友了解到，数据显示，在治疗第24周，与Bosulif(bosutinib，博舒替尼，辉瑞产品)治疗组相比，asciminib治疗组主要分子学反应率(MMR)几乎提高一倍(25.5% vs 13.2%;双臂p=0.029)。诺华计划2021年上半年在美国和欧盟提交asciminib的新药上市申请。