背景：

KIT外显子9(Ex9)突变的胃肠道间质瘤(GIST)约占所有新诊断病例的10%。在转移环境中，Ex9突变的GIST患者受益于较高剂量的伊马替尼(800 mg/d vs标准400 mg/d)。在这种分子亚群中，在佐剂环境中使用更高剂量的伊马替尼的额外疗效尚未得到证实。

方法：

回顾性分析15个不同欧洲中心105例Ex9突变的GIST患者，用伊马替尼佐剂(800mg/d或400mg/d)治疗。根据伊马替尼的日剂量及相关临床和病理变量，计算和分析伊马替尼的无病生存率(DFS)和无失败生存率(IFFS)。在单变量分析中，Kaplan-Meier曲线用于估计生存率，对数秩检验用于比较各组。采用单变量Cox模型计算95%可信区间(CI)的危险比(HR)。建立了多元Cox回归模型。

结果：

105例符合纳入标准的pts中，69例(65.7%)给予400mg/d治疗，36例(34.3%)给予800mg/d治疗。两个剂量组之间的风险评分(AFIP-Miettinen标准)无统计学差异(P=0.29)。400 mg/d组和800 mg/d组的中位DFS分别为73.0个月和61.9个月(HR=0.82，95%CI:0.47-1.47;P=0.50)。400mg/d组和800mg/d组的IFFS中位数分别为156.8和117.4个月(HR=0.66，95%CI:0.34-1.29;P=0.19)。在多变量分析中，与DFS相关的变量有放射计数、最长肿瘤直径和辅助治疗持续时间。有丝分裂计数和辅助治疗时间也与IFFS有关。重要的是，在这两种分析中，伊马替尼的每日剂量与存活率均无关。

结论：

这是报告的最大的一组pts伴Ex9突变的GIST患者，他们接受400mg/d或800mg/d剂量的伊马替尼佐剂治疗。尽管在本质上是回顾性的，但数据证实了有丝分裂计数的预后价值，并提示有Ex9突变的GIST的患者没有从800mg/d剂量中获得额外的生存益处。

参考文献：

2020ASCO会议摘要